Lysosomaaliset varastointitaudit (LSD) ovat joukko lysosomaalisten entsyymien geneettisiä häiriöitä, joihin kertyy sulattamattomia makromolekyylejä ja aiheutuu äärimmäistä solujen rappeutumista. Tällä hetkellä tunnetaan ja hoidetaan 49 taudin muunnelmaa. Nämä sairaudet iskevät lysosomiin, kehon soluihin sijoitettuun organelliin, joka on vastuussa entsyymien tuottamisesta, jotka hajottavat makromolekyylejä käytettäväksi energiana. Kun nämä molekyylit jätetään kokonaisiksi, solu kärsii lopulta solukuolemasta ja sitä on hoidettava käyttämällä hoitoa, joka sopii parhaiten erityiseen lysosomaaliseen varastointisairauteen ja potilaaseen.
Normaalissa, terveessä lysosomissa endoplasmisen verkkokalvon, joka on toinen solu jokaisen solun sisällä, tuottamat entsyymit tallennetaan ja käytetään hajottamaan energiamolekyylejä, joita joko solu käyttää kokonaisuudessaan tai erittyy imusysteemiin. Jos tämä toiminta on heikentynyt minkä tahansa aineenvaihduntahäiriön, kuten jonkin lysosomaalisen varastointisairauden, vuoksi kehon elimet eivät toimi yhtä tehokkaasti. Tulos potilaalle sisältää henkisten ja fyysisten kykyjen asteittaisen heikkenemisen ja johtaa lopulta kuolemaan. Perinnöllisiä aineenvaihduntahäiriöitä pidetään suhteellisen harvinaisina useimmissa maissa, ja tutkijat etsivät tehokkaampia tapoja hoitaa niitä.
Useimmat asiantuntijat ja lääkärit lähestyvät lysosomaalisia varastointisairauksia hoidoilla, jotka on suunniteltu tietylle häiriölle tiedossa olevien 49 joukossa. Luuydinsiirtoja käytetään aina kun mahdollista LSD -potilaille, ja niiden uskotaan olevan tehokkaimpia, kun ne suoritetaan taudin etenemisen alkuvaiheessa. Jos mahdollista, lääkintäyhteisö käyttää tätä hoitoa mieluummin silloin, kun potilas on imeväinen ja hänellä on epätodennäköisimmin kudoksen hyljintäkomplikaatioita. Toinen hoitomuoto, jota käytetään lysosomaalisten varastointisairauksien hoidossa, on entsyymikorvaushoito (ERT), johon liittyy puutteellisten entsyymien käyttö potilaan IV: n kautta.
Lääkärit ovat havainneet, että hematopoieettiset kantasolusiirrot ovat hyödyllisiä myös lysosomaalisten varastointisairauksien vaikutusten hidastamisessa. Tähän hoitoon käytetyt kantasolut löytyvät luuytimestä tai joissakin tapauksissa ne kerätään napanuorasta. Tämä hoito ei ainoastaan tarjoa keholle terveitä, toimivia entsyymejä, vaan se tarjoaa myös terveitä soluja korvaamaan joitain kadonneita tai vaurioituneita. Kaikki hoidot eivät ole tehokkaita kaikentyyppisille LSD: ille, ja huolellinen analyysi on tarpeen, jotta oikea hoito sovitetaan potilaan tarpeisiin.