Geeniterapiaa on käytetty monenlaisten sairauksien, kuten kystisen fibroosin, hoitoon. Kystinen fibroosi on yleinen ja tuskallinen geneettinen sairaus, joka voi johtaa infektioihin keuhkoissa, haimassa ja ruoansulatusjärjestelmässä. National Genome Research Institutein mukaan noin 30,000 ihmistä Yhdysvalloissa on tämä tila. Kystisen fibroosin geeniterapia alkoi vuonna 1990, kun tutkijat pystyivät korjaamaan viallisen kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätögeenin. Siitä lähtien geeniterapian tekniikoita ja läpimurtoja on tapahtunut, mutta tällä hoidolla on sekä etuja että seurauksia.
Kystisen fibroosin geeniterapian merkittävin hyöty on se, että sillä on mahdollisuus palauttaa terveys monille taudista kärsiville. Tällä hetkellä geeniterapiaa voidaan käyttää kystisen fibroosin aiheuttamien keuhko -ongelmien hoitoon, ja tutkijat toivovat, että tulevaisuudessa geeniterapian tekniikat hoitavat muita taudista kärsiviä elimiä. Ei vain kystinen fibroosi voi parantua tällä tavalla – geeniterapialla on mahdollisuus hävittää pysyvästi monia sairauksia. Tutkijat pyrkivät lopulta poistamaan kystisen fibroosin juuri.
Yksi geeniterapian haittapuoli on kiista lääketieteellisestä hoidosta. Jotkut kyseenalaistavat geeniterapian etiikan uskomalla, että tutkijoiden ei pitäisi häiritä yksilön geneettistä rakennetta.
Toinen mahdollinen haittapuoli on tekniikan suhteellinen uusi. Tutkijat tutkivat edelleen mahdollisia sivuvaikutuksia ja monet kliiniset tutkimukset ovat vielä kesken. Tästä syystä lääketieteellisiä onnettomuuksia voi tapahtua.
Geeniterapian lisäksi kystistä fibroosia sairastavat voivat harkita muita hoitovaihtoehtoja, kuten asianmukaista ravintoa. Taudista kärsivien tulisi noudattaa erityisesti räätälöityä ruokavalio -ohjelmaa, joka sisältää lisäkaloreiden saamisen infektioiden torjumiseksi. Lisäksi antioksidanttien lisääminen voi olla hyödyllistä sairauden hoidossa.
Inhaloitavia lääkkeitä, kuten mucolyyttejä ja antibiootteja, voidaan käyttää kystiseen fibroosiin liittyvien bakteerien ja infektioiden torjumiseen. Yhdellä tavallisella antibiootilla, atsitromysiinillä, on osoitettu olevan erityisiä etuja tätä sairautta sairastaville ihmisille, ja se voi auttaa ylläpitämään ja parantamaan keuhkojen toimintaa.