Onkologit käyttävät usein merkaptopuriinia akuutin lymfaattisen leukemian hoitoon, jota yleisesti kutsutaan ALL: ksi. Lääkärit voivat myös määrätä puriiniantagonistilääkityksen tiettyjen autoimmuunisairauksien tai verisyöpien hoitoon, mukaan lukien Chronin tauti, lasten non-Hodgkin-lymfooma ja polysytemia vera. Haittavaikutukset korreloivat merkaptopuriinin tuhoavien ja immunosuppressiivisten ominaisuuksien kanssa.
Solujen lisääntyminen riippuu ytimen sisältämistä deoksiribonukleiinihapon (DNA) ja ribonukleiinihapon (RNA) koodeista, mikä yleensä määrittää solujen syntymisnopeuden ja tuotetun solun tyypin. Kun nämä koodit tulevat viallisiksi, epänormaaleja soluja kehittyy tai solujen lisääntyminen voi tapahtua. Tutkijat uskovat, että merkaptopuriini häiritsee DNA: n ja RNA: n koodaamiseen tarvittavia entsyymejä, mikä estää epänormaalia solujen lisääntymistä. Estämällä solujen normaalia toimintaa solujen tuhoutuminen tapahtuu.
Luuydin potilailla, joilla on diagnosoitu akuutti lymfaattinen leukemia ja non-Hodgkinin lymfooma, tuottaa nopeasti epänormaaleja valkosoluja. Henkilöillä, joilla on diagnosoitu polycythemia vera, on poikkeuksellisen korkea punasolujen määrä. Lääkärit voivat määrätä merkaptopuriinia yhdessä muiden hoitojen kanssa näiden epänormaalien solujen kehittymisen estämiseksi. Kun potilaat ovat saavuttaneet remission, lääkärit jatkavat usein lääkitystä estääkseen epänormaalin solutoiminnan uusiutumisen.
Tutkijat uskovat myös, että merkaptopuriini häiritsee muiden immuunivasteiden aikaansaamiseen tarvittavia kemikaaleja. Terveydenhuollon tarjoajat käyttävät usein erilaisia lääkkeitä, mukaan lukien tulehduskipulääkkeet ja antibiootit, autoimmuunisten tulehduksellisten suolistosairauksien hoitoon. Kun Chronin tauti tai haavainen paksusuolitulehdus ei reagoi tavanomaisiin hoitomenetelmiin, terveydenhuollon tarjoajat voivat määrätä merkaptopuriinia epänormaalin immuunivasteen tukahduttamiseksi.
Osalle psoriaasipotilaista voi kehittyä autoimmuunisairaus, joka tunnetaan nimellä psoriaattinen niveltulehdus. Tauti aiheuttaa yleensä tulehdusta, turvotusta ja epänormaalia ihon, sidekudosten ja luukudosten kasvua. Terveydenhuollon tarjoajat määräävät usein merkaptopuriinin kaltaisia immunosuppressiivisia lääkkeitä vähentämään näitä tulehdusprosesseja ja estämään viallisen solukasvun kertymistä.
Merkaptopuriinin ottamisen haittavaikutukset riippuvat tyypillisesti annosmäärästä ja potilaiden lääkkeen käyttöajasta. Mitä kauemmin lääkettä käytetään, sitä voimakkaammat haittavaikutukset ovat. Haittavaikutuksia ovat ruokahaluttomuus, hiustenlähtö ja ruoansulatuskanavan oireet. Potilaat voivat kestää pahoinvointia, oksentelua ja ripulia sekä mahdollisia suoliston haavaumia. Anemian merkkejä voi esiintyä, koska lääke myös estää terveiden punasolujen ja valkosolujen ja verihiutaleiden kehittymistä.
Lääkärit voivat myös määrätä lääkkeitä, jotka saavat virtsan olemaan emäksisempiä, ja suositella mekaptopuriinin ottamista riittävällä määrällä vettä mahdollisen munuaisten vajaatoiminnan estämiseksi. Ongelmia syntyy, koska verta suodattavat elimet kohtaavat normaalia suurempia määriä tuhoutuneita soluja ja puriinia. Potilaat voivat myös kokea maksakudoksen tuhoutumisen lääkkeen pitkäaikaisen käytön jälkeen.