Mikä on Fingolimod?

Fingolimod on immunosuppressantti, joka on johdettu sienestä Isaria sinclairii. Vuonna 2010 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi sen, ja siitä tuli ensimmäinen sairautta muuntava suun kautta otettava lääke. Lääke hyväksyttiin minimoimaan multippeliskleroosin uusiutumiset ja sen havaittiin hidastavan vamman etenemistä potilailla.

Tämä lääke syntetisoitiin ensimmäisen kerran vuonna 1992 myrisiinistä eräänlaisen kemiallisen muokkauksen avulla. Sitten tutkittiin sekä elinsiirtoihin että multippeliskleroosiin liittyviä etuja. Fingolimodi osoittautui hyödylliseksi vaiheen III munuaisensiirtotutkimuksessa, mutta sen ei osoitettu olevan parempi tai huonompi kuin yleinen hoitomenetelmä, jota käytettiin elinsiirron aikana.

Vaiheen III kliinisissä multippeliskleroosiin liittyvissä tutkimuksissa suurin osa positiivisista tuloksista nähtiin. Kahdessa erillisessä vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa osoitettiin, että fingolimodi voi vähentää multippeliskleroosin uusiutumisprosenttia yli 50 prosenttia verrattuna sekä lumelääkkeeseen että aktiiviseen vertailuun, beeta-1a-interferoniin. Seitsemänkymmentä prosenttia multippeliskleroosipotilaista, jotka käyttivät FTY720-lääkettä, eivät olleet uusiutuneet kolmen vuoden hoidon jälkeen.

Fingolimodilla on useita yleisiä sivuvaikutuksia. Testin aikana kaksi potilasta kuoli herpesinfektioon, vaikka ei ollut vakuuttavaa näyttöä siitä, että se johtuisi fingolimodista. Fingolimodia käytettiin myös paljon suuremmilla annostasoilla kuin suositellaan. Muita sivuvaikutuksia ovat hengenahdistus, päänsärky, keuhkoputkentulehdus, kohonneet maksaentsyymit ja kohonnut verenpaine.

Fingolimodin on osoitettu olevan tehokas tapa ehkäistä multippeliskleroosin uusiutumista, mutta sen toiminta on epäselvää. Se on luokiteltu sfingosiinin 1-fosfaattireseptorin modulaattoriksi. Tämä tarkoittaa, että se sitoutuu kehon reseptoreihin ja estää lymfosyyttejä poistumasta imusolmukkeista, mikä vähentää niiden määrää verenkierrossa.

FDA hyväksyi fingolimodin perustuen suurimpaan kliiniseen tutkimusohjelmaan, joka oli koskaan toimitettu multippeliskleroosilääkkeelle. Se sisälsi tietoja, jotka yhdistettiin monenlaisista kliinisistä tutkimuksista. Näiden tietojen perusteella pääteltiin, että fingolimodi vähentää tehokkaasti uusiutumisia, minimoi oireiden etenemisen riskin ja vähentää magneettikuvauksella (MRI) havaittujen aivovaurioiden määrää.