Harvinaislääkkeet ovat lääkkeitä, jotka on kehitetty hoitamaan suhteellisen harvinaisia terveysongelmia. Koska lääkkeen mahdolliset markkinat ovat pienet, lääkeyhtiöt eivät tuota tai mainosta harvinaislääkettä suurina määrinä. Usein hallitukset tarjoavat jonkinlaista kannustinta lääkkeen luojalle valmistaa rajoitettu määrä käytettäväksi harvinaisen sairauden hoitoon.
Yhdysvalloissa harvinaislääke on lääke, joka on erityisesti suunniteltu käytettäväksi sellaisen sairauden hoitoon, joka vaikuttaa alle 200,000 XNUMX ihmiseen. Kannustaakseen lääkeyrityksiä tuottamaan rajoitetusti näitä lääkkeitä, Yhdysvaltain hallitus tarjoaa etuja, kuten verohelpotuksia tai takuun markkinoiden yksinoikeudesta tietyn ajan, usein seitsemän vuoden ajan. Tämän lähestymistavan uskotaan paitsi auttavan varmistamaan, että harvinaislääke on saatavilla tarvittaessa, mutta myös antamaan valmistajalle mahdollisuuden maksimoida lääkkeen tuotto, koska kukaan muu lääkkeenvalmistaja ei voi tuottaa ja markkinoida lääkettä kyseisenä aikana.
Kannustamalla harvinaislääkkeiden kehittämistä tällä tavalla hallitukset mahdollistavat sen, että pienet harvinaisia sairauksia käsittelevät kansalaisryhmät saavat edelleen lääkkeitä, jotka auttavat heitä hallitsemaan tai parantamaan näitä suhteellisen hämäritä tiloja. Jatkuva tutkimus yksinoikeuden aikana voi myös tuottaa lisäkäyttöä eri harvinaislääkkeille. Tämä laajentaisi lääkkeen potentiaalista käyttäjäkuntaa ja mahdollistaisi sen riittävän kannattavuuden, jotta valmistaja voisi markkinoida lääkettä aggressiivisesti useiden eri vaivojen hoitoon.
Hallituksen rahoittaman harvinaislääkeohjelman erityispiirteet vaihtelevat maittain. Eri kansakunnat tarjoavat lääkeyrityksille erilaisia kannustimia tuottaa pieniä määriä harvinaislääkettä vuosittain. Joissakin tapauksissa valtion rahoitus voi auttaa tukemaan harvinaislääkkeiden tutkimusta yksinoikeuden aikana. Hallitukset voivat myös hyväksyä harvinaislääkelain, jossa esitetään harvinaislääkkeen oikeudellinen tulkinta. Lainsäädännössä voidaan myös täsmentää edellytykset, jotka on täytettävä verohelpotusten ja muiden kannustimien saamiseksi, ja asettaa vuosien määrä, jonka alkuperäisellä valmistajalla on yksinoikeus lääkkeen tuotantoon.
Aiemmin valmistajien yritykset levittää tietoa harvinaislääkkeistä keskittyivät ensisijaisesti lääketieteen ammattilaisten antamaan tietoja lääkkeistä. Tämä on kuitenkin muuttumassa Internetin laajan käytön vuoksi. Nykyään lääketieteen ammattilaiset ja voittoa tavoittelemattomat virastot pyrkivät kouluttamaan yleisöä harvinaisten sairauksien luonteesta, oireista ja hoidosta informatiivisten verkkosivustojen kautta, käyttäen usein tavallisen ihmisen helposti ymmärrettävää sanankäyttöä.