Erlotinibi on suhteellisen tehokas keuhkosyövän hoito. Sitä käytetään pääasiassa ei-pienisoluiseen keuhkosyöpään, joka on yleisin lajike. Tutkimukset ovat osoittaneet, että lääkettä käyttävien potilaiden eloonjäämisluvut ovat korkeammat kuin lumelääkettä saaneilla. Tutkimukset ovat myös osoittaneet, että lääke näyttää olevan tehokas naisille ja voi vähentää keuhkosyövän aiheuttaman kuoleman mahdollisuutta 26 prosentilla. Jotkut potilaat reagoivat lääkkeeseen huolimatta siitä, että he ovat aiemmin käyttäneet samaa perusperiaatetta noudattavaa lääkettä.
Erlotinibin vaikutuksia keuhkosyöpään koskevat tutkimukset ovat osoittaneet, että lääke parantaa potilaiden eloonjäämisastetta lumelääkkeeseen verrattuna. Yhden vuoden hoidon jälkeen 31 prosenttia erlotinibia käyttävistä potilaista selviää, kun taas vain 22 prosenttia lumelääkettä saaneista potilaista selviää. Tämänkaltaiset tutkimukset eivät useinkaan testaa erlotinibiä vaihtoehtoista keuhkosyöpähoitoa vastaan, vain hyödytöntä lumelääkettä. Tutkijat ovat myös havainneet, että syövän eteneminen on hitaampaa niille, jotka käyttävät erlotinibia keuhkosyöpään. Näistä positiivisista tuloksista huolimatta erlotinibia suositellaan keuhkosyövän hoitoon vain vaihtoehtona dosetakselille tai potilaille, jotka eivät reagoi muihin hoitoihin.
Erlotinibihoitoa saavilla potilailla ei yleensä tapahdu syövän etenemistä 2.2 kuukauteen verrattuna lumelääkepotilaiden 1.8 kuukauteen. Erlotinibin ottaminen keuhkosyöpään torjuu myös joitain sairauden yleisimpiä oireita. Lääkettä käyttävillä potilailla yskä, rintakipu ja hengitysvaikeudet vähenevät.
Erlotinibi keuhkosyöpään vaikuttaa estämällä reseptorit, jotka ovat vastuussa solujen kasvusta ja lisääntymisestä. Epidermaaliset kasvutekijäreseptorit ottavat käyttöön epidermaalisen kasvutekijän, joka aiheuttaa kemiallisen reaktion, joka aiheuttaa kasvaimen kasvun. Lääke estää nämä reseptorit, joita löytyy useimpien potilaiden kasvaimista. Se täyttää reseptorin ja estää siten epidermaalisen kasvutekijän auttamasta kasvainta kasvamaan ja leviämään. Tutkimukset ovat myös vahvistaneet, että jotkut potilaat, jotka käyttävät samanlaisia lääkkeitä keuhkosyöpäänsä, saattavat pystyä siirtymään erlotinibille, kun vanha lääke menettää tehonsa.
Tutkimukset ovat myös havainneet kummallisen suuntauksen potilailla, jotka reagoivat paremmin lääkkeeseen. Esimerkiksi enemmän naisia kuin miehiä reagoi huumeeseen positiivisesti. Aasialaiset on myös tunnistettu toiseksi ryhmäksi, jotka reagoivat paremmin lääkkeeseen useissa tieteellisissä tutkimuksissa. Se auttaa myös, jos potilaat, jotka käyttävät erlotinibia keuhkosyöpään, eivät ole koskaan tupakoineet.