Geeniterapiavektorit, jotka tunnetaan myös nimellä geenisiirtovektorit tai virusvektorit, ovat mekanismi, jolla terve geeni insertoidaan henkilön normaaliin deoksiribonukleiinihappo -juosteeseen. Yleensä geeniterapiavektorit ovat viruksia, joita on modifioitu kuljettamaan ihmisen geenejä. Vuonna 2011 geeniterapian tiede on vielä alkuvaiheessaan, vaikka monet lääkärit ovat toiveikkaita siitä, että se saattaa jonain päivänä korjata monia erilaisia geneettisiä sairauksia.
Geeniterapiassa käytetään useita erityyppisiä viruksia. Joitakin yleisimpiä tyyppejä ovat adenoon liittyvät virukset, herpes simplex -virukset, retrovirukset ja adenovirukset. Jokainen näistä virustyypeistä vaikuttaa erityyppisiin soluihin, mikä tarkoittaa, että niitä käytetään geeniterapiassa erilaisten häiriöiden kohdentamiseen. Esimerkiksi Adenoon liittyvät virukset on suunniteltu kiinnittymään kromosomiin 19, kun taas herpes simplex -virukset erittelevät neuroneja.
Virukset, jotka on muutettu geeniterapiavektoreiksi, eivät ole sama virusversio, joka aiheuttaa haittaa ihmisille. Näiden muokattujen virusten geneettinen materiaali on korvattu terveillä ihmisen geeneillä, jotka voivat parantaa lääketieteellistä tilaa. Muokattu herpes-simplex-virus, jota käytetään geeniterapiassa, ei voi aiheuttaa herpesia, koska herpesin aiheuttava geneettinen materiaali on poistettu viruksesta.
Kaikkien geeniterapiavektoreina käytettävien virusten on kyettävä replikoimaan DNA eikä vain ribonukleiinihappo (RNA), koska RNA: ta ei voida käyttää korvaamaan vaurioitunutta osaa ihmisen DNA: sta. Virusten lisäksi on olemassa muutamia muita tapoja, joilla lääkärit voivat lisätä terveen DNA: n potilaan soluihin. Yksi geeniterapiavektorin ei-viruksen muoto on lipidi tai rasva. Lipidi tulee kohdesoluun, missä se vapauttaa terveen DNA: n sairauden hoitoon. On myös mahdollista liittää terve DNA toiseen molekyyliin, joka normaalisti pääsisi kohdesoluun.
Vaikka on mahdollista lisätä terve DNA suoraan kohdesoluihin, tämä lähestymistapa ei ole yhtä käytännöllinen kuin virusten käyttäminen geeniterapiavektoreina. DNA: n lisääminen suoraan kohdesoluihin vaatii suuren määrän DNA: ta, koska tervettä DNA: ta ei toisteta sellaisena kuin se on modifioidun viruksen elinkaaren aikana. Lisäksi vain tietyt solutyypit voivat vastaanottaa DNA: ta molekyylien tai lipidien avulla.