Lähes kaikilla suurilla lääkeyhtiöillä on lääkealan tutkimus- ja kehitysosasto. Lisäksi yksityiset laboratoriot pyrkivät säännöllisesti lääkealan tutkimukseen ja kehitykseen. Tämän tyyppisen tutkimuksen tavoitteena on kehittää uudempia ja tehokkaampia hoitoja useisiin erilaisiin vaivoihin.
Vaikka onkin totta, että moniin sairauksiin on olemassa tehokkaita hoitoja, tämä ei päde kaikkiin sairauksiin. Jotkut ihmiset kärsivät sairauksista, joilla ei ole hoitovaihtoehtoja. Näiden ihmisten on siis noudatettava huumeita, joista ei välttämättä ole hyötyä. Lääketutkimuksen ja -kehityksen avulla näille sairauksille voi olla tulevaisuudessa käyttökelpoisia hoitoja. Lisäksi jotkut lääkeyhtiöt pyrkivät myös luomaan parempia lääkkeitä kuin olemassa olevat.
Usein lääkealan tutkimus ja kehitys johtaa tieteellisiin läpimurtoihin, jotka voivat tarkoittaa sairauden poistamista. Vaikka tämä on harvinaista, ilman tutkimusta ja kehitystä sairauksia ei koskaan löydetä. Jokainen laboratorio pyrkii parantamaan olemassa olevia lääkkeitä ja löytämään parannuskeinon parantumattomiin sairauksiin.
Joitakin sairauksia, joita lähes jokainen laboratorio tutkii, ovat syöpä, diabetes ja sydän- ja verisuonitaudit. Pyrkimällä parantamaan tai hoitamaan näitä sairauksia ihmiset, jotka kärsivät jostakin näistä sairauksista, voivat elää pidempään. Uusia lääkkeitä kehitetään joka päivä ympäri maailmaa. Kun parannettu lääkitys korvaa olemassa olevan lääkkeen, tutkijat tulevat askeleen lähemmäksi parannuskeinoa tai hoitoa aiemmin hoitamattomalle taudille. Yhdysvalloissa investoidaan vuosittain miljardeja dollareita tutkimukseen ja kehitykseen.
Tähtitieteellinen määrä aineita testataan ihmisille säännöllisesti. Kaikista testatuista aineista vain hyvin pieni osa katsotaan turvallisiksi ihmisille. Näin ollen uusien lääkkeiden tuottamiseen tarvittava rahamäärä on valtava. Vain suurilla lääkeyhtiöillä on varaa testata uusia aineita monenlaisiin sairauksiin. Juuri tästä syystä pienemmät laboratoriot keskittyvät vain yhteen tai kahteen sairauteen.
Lääketutkimus ja -kehitys ovat tärkeitä, vaikka suuryritysten tutkimukseen liittyy myös kiistoja. Jotkut väittävät, että suurten lääkeyhtiöiden tulokset voivat olla puolueellisia. Tämäntyyppinen päättely perustuu siihen tosiasiaan, että lääkeyhtiöt valmistavat, myyvät ja hyötyvät lääkkeistä. Näiden yritysten edun mukaista on siis väittää, että niiden lääkitys toimii paremmin kuin mikään muu. Kyseiset yritykset kiistävät kuitenkin suurelta osin tämän tyyppiset vaatimukset.