Asykloviirin käyttö vesirokkoa vastaan on tehokas hoito useimmilla potilailla, vaikka monissa tapauksissa lääkkeen käyttö ei ole välttämätöntä. Hoidon vaikutuksia koskevat tutkimukset ovat osoittaneet, että jopa 95 prosentilla potilaista, jotka saivat asykloviirihoitoa, lakkasi kehittymästä vesirokkoon liittyvät tyypilliset leesiot noin neljä päivää hoidon aloittamisen jälkeen. Sitä vastoin lumelääkettä saaneista potilaista vain noin 20 prosentilla kehittyi edelleen leesioita kuuden päivän kuluttua.
Vesirokko on eräänlainen herpesvirus, jonka aiheuttaa varicella-zoster-virus. Noin 90 prosenttia virusta sairastavista on alle kymmenen vuoden ikäisiä. Suurimman osan ajasta asikloviirin käyttö vesirokkoa varten on tarpeetonta, koska useimmat terveet lapset voivat torjua viruksen ilman ulkopuolisten lääkkeiden apua. Tilalle on tunnusomaista kuume, joka ilmenee nesteellä täytetyillä leesioilla kasvoissa, kehossa ja päänahassa. Nämä vauriot ovat tunnetusti kutiavia, mutta yleensä kuivuvat noin viisi päivää tilan alkamisen jälkeen.
Yleensä tilan vaikutukset ovat lieviä, mutta vakavia komplikaatioita esiintyy harvoissa tapauksissa. Näin on yleensä vain potilailla, joilla on jo heikentynyt immuunijärjestelmä. Tämän seurauksena potilaille, joilla on aiemmin ollut immuniteettivaikeuksia, suositellaan yleensä hoitoa, kuten asykloviiria vesirokkoa vastaan. Muuten terveitä potilaita ei todennäköisesti neuvota ottamaan hoitoa, koska useimmat alkavat toipua kuuden päivän kuluessa sairauden alkamisesta.
Asykloviiri on luokiteltu viruslääkkeeksi, ja sitä voidaan käyttää myös herpesin, vyöruusun ja Epstein-Barr-viruksen hoitoon. Lääkkeen itse asiassa aktivoivat viruksen solut, jotka tavalliset toistavat itsensä ja tuhoavat tavalliset, terveet solut prosessissa. Kun käytetään vesirokkoa koskevaa asykloviiria, lääke sulautuu virukseen, joka yrittää käyttää sitä sen leviämisen edellyttämän nukleosidin sijaan. Tämän seurauksena tilan leviäminen vähenee.
Asykloviirin tutkimukset vesirokkoa vastaan ovat olleet yleensä positiivisia. Yksi suuri tutkimus otti 815 potilasta, joille oli kehittynyt vesirokko 24 tuntia ennen kokeen alkua. Nämä koehenkilöt jaettiin satunnaisesti kahteen ryhmään, joista toinen sai asykloviiria ja toinen ryhmä sai lumelääkettä. Ensimmäisen neljän päivän tarkkailujakson jälkeen 95 prosenttia potilaista, jotka saivat asykloviiria vesirokkoa vastaan, olivat lopettaneet ihottuman kehittymisen. Kuuden päivän kohdalla 20 prosentilla lumeryhmästä kehittyi edelleen ehtoon liittyvä ihottuma.