Syövän kemoterapian tehokkuus on ollut asia, josta on pitkään keskusteltu lääketieteellisessä yhteisössä. Jotkut asettavat tehokkuuden käyttämällä kemoterapiaa vain 2 prosentista 4 prosenttiin. Toiset sanovat, että syövän kemoterapian käytön tulokset ovat paljon korkeammat. Useimmissa tapauksissa osapuolet ovat yksimielisiä vain siitä, että kemoterapian tehokkuus riippuu suurelta osin potilaan syövän vaiheesta ja tyypistä.
Lääkäriyhteisö voi käyttää useita eri mittauksia ymmärtääkseen, kuinka tehokas syövän kemoterapian käyttö voi olla. Yksi yleisimmistä on viiden vuoden eloonjäämisaste diagnoosin jälkeen. Yhdessä Clinical Oncology -lehdessä julkaistussa tutkimuksessa lähes 38 prosenttia kivesten syöpää sairastavista ja yli 40 prosenttia Hodgkinin tautia sairastavista selviytyi viiden vuoden ajan kemoterapian vuoksi.
Muut kyselyn tulokset eivät olleet läheskään yhtä lupaavia. Esimerkiksi vain 2 prosenttia keuhkosyöpäpotilaista selviytyi viiden vuoden rajaan kemoterapian seurauksena. Tämä ei tarkoita, että syövän kemoterapia ei voi pidentää elämää. Jopa myöhäisvaiheen keuhkosyövässä niiden, jotka eivät käyttäneet lääkkeitä, eloonjäämisaste oli neljä kuukautta verrattuna 16-20 kuukauteen kemoterapiaa saaneilla. Tietyn ajan kuluttua syövän kemoterapiaa käyttäville kehittyy kuitenkin usein vastustuskyky lääkkeille.
Joissakin tapauksissa huolimatta tehokkuuden puutteesta tietyntyyppisissä olosuhteissa syövän kemoterapian ottaminen voi olla ainoa vaihtoehto. Monet muut hoitovaihtoehdot, kuten säteily, hoitavat vain tietyn kehon osan soluja. Jos syöpä on levinnyt, kemoterapiasta, joka voi päästä soluihin kaikissa kehon osissa, tulee todennäköisempi hoitokurssi. Jotkut kemoterapia -lääkkeet voivat olla tehokkaampia syövän hoidossa tietyissä kehon osissa, mutta tyypillisesti määrätään yleisempi lääkeaine.
Yksi asia, jota syövän kemoterapian käytön vastustajat usein huomauttavat, on se, että kemoterapiaa voidaan hyvittää Hodgkinin taudin kaltaisten asioiden hoidossa, mutta se voi johtaa muihin syöpiin. Jotkut tutkimukset ovat osoittaneet, että muuntyyppisten syöpien tapaukset lisääntyivät merkittävästi potilailla, joilla oli Hodgkinin tauti ja jotka olivat saaneet kemoterapiaa verrattuna muihin hoitovaihtoehtoihin. Siten kemoterapialla voi itse asiassa olla rooli syövän aiheuttamisessa joillakin potilailla.
Yksi merkittävä tekijä, joka voi rajoittaa syövän kemoterapian tehokkuutta, on se, että lääkärit yrittävät määrätä annoksen, joka mahdollistaa ainakin jonkin verran parempaa elämänlaatua. Kemoterapia on lääke, joka tappaa soluja erottamattomasti, mikä voi johtaa lukemattomiin sivuvaikutuksiin, kuten pahoinvointi, väsymys ja hiustenlähtö. Jos sitä annetaan riittävän suurina annoksina, lääke itsessään voi olla tappava. Siksi lääkärit rajoittavat annoksia, joita he voivat määrätä.