Kladribiini kehitettiin alun perin kemoterapian lääkkeeksi leukemiaa vastaan. Tämän lääkkeen kyky estää lymfosyyttien kasvua, joiden uskotaan olevan osa MS -taudin prosessia, tekevät siitä mahdollisen hoidon multippeliskleroosille. Lokakuusta 2011 lähtien tätä lääkettä ei hyväksytty multippeliskleroosin hoitoon Yhdysvalloissa, koska Yhdysvaltain liittovaltion lääkevirasto (FDA) katsoi, että lisätestejä tarvitaan.
Kladribiinin tutkimukset multippeliskleroosin hoitoon ovat osoittaneet, että tällä lääkkeellä voi olla jonkin verran arvoa hoidettaessa uusiutuvia multippeliskleroosityyppejä, koska se vaikuttaa lymfosyytteihin, tauteja torjuviin valkosoluihin. Multippeliskleroosi on autoimmuunisairaus, ja tutkijat arvelevat, että lymfosyytit ovat avainasemassa aivovaurioiden muodostumisessa, jotka kuvaavat tätä tautia. Vuoden 2009 tutkimuksessa testattiin kahta eri annostusta kladribiinia multippeliskleroosin hoitoon. Pienemmällä annoksella osallistuneilla osallistujilla multippeliskleroositapausten uusiutumisriski oli 58% pienempi, kun taas suuremmalla annoksella osallistuneilla toistumisaste oli 55% pienempi. Tämän tutkimuksen mukaan aivovaurioiden väheneminen tapahtui myös tämän lääkkeen käytön seurauksena.
Klabridiinin mahdolliset haittavaikutukset voivat kuitenkin olla vakavia. Lymfopenia tai alhainen veren lymfosyyttitaso on tämän lääkkeen odotettu sivuvaikutus. Lymfosyytit ovat tärkeitä kehon immuunijärjestelmälle, ja tämän valkosolun riittämätön taso voi lisätä alttiutta infektioille. Lisääntynyt syöpäriski oli kuulemma toinen mahdollinen lääkkeen kladribiinin sivuvaikutus.
Lymfopenian aiheuttamisen lisäksi kladribiini voi joidenkin potilaiden mukaan aiheuttaa päänsärkyä ja nenän kautta tulehdusta. Muita haittavaikutuksia ovat pahoinvointi, ripuli ja ruokahaluttomuus. Kun tätä lääkettä käytetään leukemian, perifeerisen neuropatian hoitoon – tila, jossa käsivarsien ja jalkojen hermot voivat tulla tunnottomiksi ja herkiksi kuumalle ja kylmälle. Kipulääkkeen, kuten naprokseenin, ibuprofeenin ja aspiriinin, ottamista ei suositella yhdessä kladribiinin kanssa, koska se voi piilottaa kuumeen merkit, jotka voivat viitata infektioon.
Kladribiinin testaus multippeliskleroosin varalta keskeytettiin 22. kesäkuuta 2011 alkaen. FDA: n mukaan testauslääkeyhtiö ei täysin täyttänyt FDA: n standardeja. Vaikka kladribiinin käyttöä multippeliskleroosiin ei yleensä hyväksytty Euroopassa lokakuussa 2011, se hyväksyttiin Venäjällä ja Australiassa.