Actimmune® on FDA: n hyväksymä bioteknologisesti valmistettu proteiini tiettyjen sairauksien hoitoon. Proteiini, gamma -interferonin muoto, vaikuttaa immuunijärjestelmään. Sitä käytetään kroonisen granulomatoottisen sairauden (CGD) hoitoon, erityisesti vakavien infektioiden hoitoon. Actimmune® on myös hyväksytty pahanlaatuisen osteopetroosin hoitoon. Hoito tapahtuu usein yhdessä antibioottien kanssa.
CGD on autoimmuunisairaus, jossa tietyt immuunisolut, fagosyytit, eivät toimi oikein. Perinnöllinen häiriö, joka yleensä diagnosoidaan varhaisessa vaiheessa, noin 75 prosenttia tapauksista diagnosoidaan ennen kuin potilas täyttää 5 vuotta. Immuunijärjestelmän toimintahäiriön vuoksi tästä sairaudesta kärsivät kärsivät toistuvista bakteeri- ja sieni -infektioista. Nämä toistuvat infektiot aiheuttavat kroonisia granuloomia tai tulehdusalueita kärsineillä alueilla, joihin usein kuuluvat keuhkot ja perna. Actimmune® -valmistetta voidaan käyttää sekä aikuisten että lasten hoitoon.
CGD näyttää olevan yleisempää miehillä kuin naisilla. Kun tauti havaittiin ensimmäisen kerran, useimmat potilaat kuolivat lapsuudessa. Jopa nykyaikaisen lääketieteen ja Actimmune® -hoidon avulla kuolleisuus on yleensä korkea. Vaikka monet potilaat elävät aikuisiksi nyt kuin aikaisempina vuosina, monet silti joutuvat sairauteen ennen kuin täyttävät 30 vuotta.
Lääkärit kuvasivat ensimmäisen kerran vuonna 1904, osteopetroosi on perinnöllinen sairaus, jossa luut ovat sekä erittäin tiheitä että epätavallisen hauraita. Tämä johtuu siitä, että vanhat luusolut eivät imeydy kunnolla, kun uutta luukudosta syntyy edelleen. Vaikka lievät tapaukset aiheuttavat vain vähän oireita, vakavimmat tapaukset voivat lisätä infektioiden esiintyvyyttä luuytimen koon pienenemisen vuoksi. Osteopetroosi voi myös johtaa kasvun hidastumiseen ja jopa sokeuteen, kuurouteen tai joihinkin halvausmuotoihin, jos epänormaalin tiheät luut puristavat hermoja.
Hyvänlaatuinen osteopetroosi diagnosoidaan yleensä aikuisilla, mutta toinen muoto, nimeltään pahanlaatuinen osteopetroosi, näkyy lapsuudessa tai pian syntymän jälkeen. Oireita ovat helposti murtuvat luut sekä anemia, sokeus ja kuurous. Pahanlaatuinen osteopetroosi on hoidettava luuydinsiirroilla varhaisen kuoleman estämiseksi.
Luuydinsiirto on ainoa tunnettu lääke osteopetroosiin, vaikka Actimmune®: n on osoitettu hidastavan taudin etenemistä. Taudin hidastaminen voi olla erityisen tärkeää pahanlaatuisen osteopetroosin tapauksissa, koska sopivan luovuttajan löytäminen luuydinsiirtoon voi viedä aikaa. Muut lääkkeet ovat myös osoittaneet hidastavaa vaikutusta osteopetroosiin, mutta Actimmune® oli ensimmäinen lääke, jolla oli FDA: n hyväksyntä tälle hoidolle.