Mikä on ataksia-telangiektasia?

Vanhemmille diagnoosin saaminen, että lapsella on ataksia-telangiektasia, on poikkeuksellisen vaikea asia. Tauti on neurodegeneratiivinen, koska aivojen osat, jotka ohjaavat puhekeskuksia, pikkuaivoja, rappeutuvat vähitellen, mikä vaikeuttaa lasten puhumista ilman sumuttamista ja lopulta mahdotonta lasten puhua tai kirjoittaa. Myöhemmin lapset, joilla on ataksia-telangiektasia, menettävät hallinnan useimmista lihasten liikkeistä, ja monet jäävät pyörätuoliin muutaman vuoden kuluessa taudin havaitsemisesta.

Ataksia-telangiektasian kanssa on edelleen vaikeuksia. Noin 70% sairastuneista lapsista saa myös syövän, ja useimmilla tämän tilan lapsilla on huono immuunijärjestelmä, mikä tekee heistä erityisen alttiita hengitystieinfektioille. Lapsilla, jotka eivät anna syöpää tai sairauksia, on edelleen selvästi lyhyt elinikä. He voivat elää 20 -luvun alkuun asti, ja muutamat sairaat ihmiset ovat eläneet 40 -vuotiaiksi. Yleensä tätä tautia sairastavan lapsen elinikä on uskomattoman lyhyt.

Huolimatta aivojen rappeutumisesta puheen ja lihasten hallinnan suhteen, useimmat näistä lapsista ovat keskimääräistä tai keskimääräistä älykkäämpiä. Tämä vaikuttaa tavallaan vieläkin traagisemmalta. Kuten aivohalvauksen uhreista, jotka kärsivät ataksiasta, kyvyttömyydestä puhua hyvin tai ollenkaan, normaalin mielen on kestettävä turhautuminen siitä, että hän ei pysty kommunikoimaan säännöllisesti, ja on täysin tietoinen siitä, että asiat, jotka ovat tulleet helposti, kuten kävely, juoksu tai leikki, eivät ole enää mahdollisia. Se on voimakasta ja vaikeaa henkistä kärsimystä, joka odottaa lasta, jolla on tämä diagnoosi, ja heidän perheitään, jotka eivät voi ennaltaehkäistä tämän taudin etenemistä tai koskaan korvata lapselle, mitä hän on menettänyt.

Tauti diagnosoidaan yleensä, kun ataksiaa sairastavalle lapselle kehittyy telangiektasia, pienet punaiset suonet, jotka ilmestyvät silmien kulmiin ja joskus poskiin ja nenään. Teleangiektasia ei ole harvinaista lapsille, joilla on täydellinen terveys. Tilan ja ataksian yhdistelmä vahvistaa yleensä diagnoosin.

Valitettavasti ataksia-telangiektasialle ei ole ennaltaehkäisyä eikä parannuskeinoa. Hoito voi koostua siitä, että lapsille annetaan gamma-globuliinikappaleita immuniteetin parantamiseksi, ja lisäannoksia vitamiineja samasta syystä. Jos lapsille kehittyy syöpä, vanhempien on päätettävä, päästetäänkö lapset menemään vai altistetaanko he kemoterapialle, mikä voi olla erityisen haastavaa, koska immuniteetti tavanomaisiin sairauksiin on heikko kaikissa olosuhteissa ja pahempi, kun käytetään kemoterapiaa tai säteilyä.

Tämä ehto vaatii enemmän tutkimusta, enemmän ymmärrystä ja joko parantamisen tai ehkäisyn kehittämistä. Tällä hetkellä taudin eteneminen ymmärretään ja myös se, että se periytyy taantumalta. Molemmilla vanhemmilla on oltava resessiivinen geeni ataksia-telangiektasian esiintymiselle, ja vaikka niin tapahtuu, jokaisella lapsella on 75% mahdollisuus olla perimättä tautia. Ataksia-telangiektasiaa sairastavien lasten sisaruksille suositellaan yleensä, että heillä on ennen lapsen hankkimista geneettinen neuvonta, jotta he voivat määrittää, onko heidän kumppanillaan myös resessiivinen geeni.