Biostatistiikka on itse asiassa kaksi sanaa – ja kaksi tutkimusaluetta – yhdistetty. Bio -osaan kuuluu biologia, elävien olentojen tutkimus. Tilasto -osa sisältää tietojen keräämisen, seurannan, analysoinnin ja soveltamisen. Biostatistiikka on tilastomenettelyjen ja analyysien käyttö biologian tutkimuksessa ja käytännössä. Sellaisena sillä on monia todellisia ja tieteellisiä sovelluksia.
Biostatistiikkaa käytetään rutiininomaisesti biologisten kokeiden ajamiseen. Tietoja kerätään ja analysoidaan ennen biologiakokeita, niiden aikana ja sen jälkeen tarkoituksena tehdä jonkinlainen looginen johtopäätös siitä, mikä ei välttämättä ole aivan empiirisiä tuloksia. Toisaalta biostatistinen koe voi olla täysin matemaattinen; esimerkiksi eläimen lämpötilan mittaus eri vuorokaudenaikoina ja muiden näihin lämpötilamittauksiin liittyvien muuttujien seuranta voidaan ilmaista kokonaan numeerisina termeinä.
Mittauksista puheen ollen, on joidenkin termien aika. Populaatio on joukko mittauksia. Yllä olevassa esimerkissä eläimen lämpötilan asteen mittaukset – kokonaisuutena – muodostavat populaation. Yksi tai muutama näistä mittauksista, jotka on arvioitu erikseen muusta väestöstä, muodostaa otoksen.
Mittauksiin ja muihin biostatistiikan käyttötarkoituksiin ei aina liity tällaisia arkisia asioita. Biostatistiikkaa käytetään yleisesti laajamittaisissa toimissa, kuten huumeiden testauksessa ja ympäristömallien rakentamisessa. Erityisesti uusien lääkkeiden kokeissa biostatistiikkaan luotetaan voimakkaasti tietojen seurantaan ja tulkintaan sekä suositusten antamiseen näiden tulkintojen perusteella.
Toinen tärkeä biostatistiikan käyttö on sairauden leviämisen arviointi. Tutkijat suorittavat testejä ihmisille, jotka ovat saaneet sairauden – otoksen – ja vertaavat DNA: taan, elämänhistoriaansa ja sosiaalisia olojaan muihin samalla alueella asuviin – muuhun väestöön – nähdäkseen, miksi jotkut ihmiset saivat sairaus ja muut eivät. Tällä tavalla biostatistiikka voi auttaa ratkaisemaan tiettyjä ympäristö- tai biologisia mysteerejä. Tähän liittyvää biostatistiikan käyttöä käytetään geenitutkimuksessa. Näytteet, populaatiot, kokeet, tutkimus – kaikki tehdään nimellä, joka pyrkii parantamaan tappavia sairauksia, aiheuttamaan geneettisiä häiriöitä ja ennustamaan mahdollisia tapahtumia.
Biostatistiikkaa käytetään myös mallinnuksessa ja hypoteesissa. Tietojen perusteella tutkijat yhdistävät biostatistiikan ja todennäköisyysteorian määrittääkseen sairauksien todennäköisyyden osua väestöön, lääkkeitä näiden sairauksien parantamiseksi ja ihmisten reaktion näihin lääkkeisiin. Tällä tavalla biostatistiikka lupaa olla yhtä hyvä ennustamaan tulevaisuutta kuin analysoimaan menneisyyttä.