Gamma -aminovoihappo (GABA) on hermoston ensisijainen estävä välittäjäaine. Joidenkin neuronien pinnalla on tämän aineen reseptoreita, joiden avulla se voi laukaista muutoksia neuronissa. Reseptorit koostuvat kahdesta alayksiköstä, GABA B-R1 ja GABA B-R2, ja ne on liitetty G-proteiineihin, jotka yhdistävät reseptorit hermosolun kalium- tai kalsiumkanaviin. GABA estää hermostoa sitoutumalla GABA B -reseptoreihin, jotka laukaisevat G -proteiinit joko aktivoimaan kaliumkanavia ja aiheuttamaan niiden avautumisen tai vaikeuttavat kalsiumkanavien avautumista, mikä rajoittaa neuronin kykyä signaloida muita neuroneja. GABA B -reseptorit ovat mukana joissakin psykologisissa ja neurologisissa häiriöissä sekä tietyntyyppisissä huumeiden väärinkäytöksissä. Ne voivat myös liittyä muistiin ja aivojen kehitykseen.
GABA B -reseptorit ovat myös yksi reseptorityypeistä, joiden kanssa lääkkeet GHB ja MDMA eli ekstaasi ovat vuorovaikutuksessa. Ainoa erityinen GABA B -agonistilääke, joka oli markkinoilla vuonna 2003, baklofeeni, vähentää kokaiinin, heroiinin, nikotiinin ja alkoholin himoa ihmisillä, jotka ovat riippuvaisia näistä lääkkeistä. Se todennäköisesti tekee tämän estämällä välittäjäaine dopamiinin vapautumisen aivojen ytimessä, alueella, jonka uskotaan olevan osallisena riippuvuuden palkitsemispiirissä. Lääkärit määräsivät alun perin baklofeenia lihasspastisuuden hoitoon potilailla, joilla oli selkäydinvammoja, multippeliskleroosi, aivovaurio tai amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS). Tämä johtui siitä, että lääkkeen GABA B -reseptorien aktivointi estää luustolihasten kykyä supistua.
Baclofen lievittää myös migreenin ja hermosärkyjen, kuten diabeettisen neuropatian ja postherpeettisen neuralgian, aiheuttamaa kipua, mutta lääkärit eivät yleensä määrää sitä, koska se on rauhoittava ja ihmiset kehittävät sietokyvyn nopeasti. Se voi myös auttaa joissakin Parkinsonin taudin oireissa. Tutkijat ovat löytäneet muutoksia GABA B -reseptoreihin Alzheimerin potilaiden aivoissa, ja sillä näyttää olevan myös rooli psyykkisissä häiriöissä, kuten masennuksessa, ahdistuksessa ja skitsofreniassa.
Lääkkeiden lisäksi GABA B -reseptorien muutokset liittyvät useisiin hermoston häiriöihin. 2000 -luvun alussa tutkijat havaitsivat, että spesifinen geneettinen mutaatio yhdessä reseptoreista saa ihmisen todennäköisemmin kehittymään ajallisen lohkon epilepsiaan ja todennäköisemmin vaikeisiin tapauksiin. Perifeerisen hermoston reseptoreita aktivoivat lääkkeet osoittivat lupauksen 2000 -luvulta lähtien vaihtoehtona gastroesofageaalisen refluksitaudin hoitoon.