Geeniterapia on tapa lisätä geenejä potilaan soluihin ja korvata olemassa olevat alleelit tai geenimuunnokset jonkin terapeuttisen tehtävän suorittamiseksi. Sitä on tähän asti käytetty pääasiassa korvaamaan mutanttivialliset geenit tai alleelit normaaleilla alleeleilla, mutta sitä voitaisiin teoriassa käyttää ihmisen genomin muokkaamiseen mielivaltaisesti. Jos geeniterapiaa sovellettaisiin sukurauhasten (ituradan) lisääntymissoluihin, nämä geneettiset muutokset olisivat perinnöllisiä. Tätä prosessia ei ole koskaan suoritettu, mutta sillä on nimi: ituradan geenitekniikka.
1980 -luvun alusta lähtien geeniterapiaa on käytetty lääkkeiden tuottamiseen. Sano, että ihminen tarvitsee tiettyä proteiinia lääkkeenä. Tämä hoito käyttää virusvektoria, toisin sanoen virusta, joka on modifioitu sisältämään lisättävä DNA. Suuria määriä virusta ruiskutetaan kohdealueelle, tai joskus kudos poistetaan, infektoidaan viruksella ja istutetaan sitten uudelleen. Viruksia on muunnettu siten, että valtaosa ei kykene itsenäiseen replikoitumiseen-tarjoten vain vähän mahdollisuuksia patogeeniseen infektioon. Virus toi uuden DNA: n ihmissolujen genomiin, aivan samalla tavalla kuin normaalit virukset tuovat oman geneettisen materiaalinsa ihmisen soluihin kaappaamalla solukoneiston.
Kun uusi DNA on integroitu kohdesoluun, solu alkaa valmistaa uuden geneettisen materiaalin määrittämiä proteiineja, jotka voivat joissain tapauksissa olla hengenpelastavia. Esimerkiksi vaikeaa diabetesta sairastaville potilaille voidaan antaa solukoneita insuliinin tuottamiseksi, jolloin säännöllisiä injektioita ei tarvita. Hoidon hyödyt voivat kestää viikkoja, kuukausia tai jopa vuosia tai koko elämän.
Geeniterapiaa on käytetty menestyksekkäästi perinnöllisen verkkokalvon sairauden, talassemian, kystisen fibroosin, vaikean yhdistetyn immuunipuutoksen ja joidenkin syöpien hoidossa. Geeniterapia on osoittanut lääketieteellisiä ihmeitä, jotka eivät ole mahdollisia millään muulla lähestymistavalla, kuten kehon luonnollisten vartijoiden, T-solujen, uudelleenohjelmoimisella syöpäsoluja vastaan. Geeniterapia osoittaa lupausta sairauksien, kuten Huntingtonin taudin ja sirppisoluanemian, hoitoon. Terapian kypsyessä se voi pelastaa miljoonia ihmishenkiä.