Mikä on Germ Line -geeniterapia?

Sukusolujen geeniterapia on eräs sairauden hoidon muoto, jossa geneettiset muutokset tehdään ituradalla tai esialkiovaiheessa siittiöihin tai munasoluihin. Tämä on toisin kuin perinteinen somaattinen lähestymistapa, jossa taudin hoito yritetään geneettisellä tasolla täysin kypsissä organismeissa. Vaikka ituradan geeniterapia on tehokkaampi hoito, se sisältää erilaisia ​​kiistanalaisia ​​eettisiä ja yhteiskunnallisia huolenaiheita.

Somaattista geeniterapiaa on harjoitettu 1990 -luvun alusta lähtien, ja sen tehokkuus on ollut rajallinen. Somaattisessa geeniterapiassa virheellisesti toimivat geenit korvataan tai parannetaan geneettisesti potilaalla tavoitteena kohdegeenin hoito. Nämä hoidot ovat usein osoittautuneet tehottomiksi tai tilapäisiksi. Peruslinjageeniterapian perustavanlaatuinen etu on, että geneettinen muutos siirtyy alkioon pysyvänä ja luonnollisena osana kehitystä. Tällaiset geneettiset muutokset ovat peruuttamattomia, ja kohde voi siirtää ne jälkeläisilleen.

Molemmat geeniterapian muodot käyttävät yleensä samaa todistettua menetelmää tai vektoria uusien geneettisten ohjeiden lisäämiseksi soluihin. Viruksia, jotka ovat muuten vaarattomia keholle, käytetään kuljetusmekanismeina. Osa niiden geneettisestä rakenteesta muuttuu halutun geenin kantamiseksi, ja ne viedään sitten isäntään, jossa ne integroivat DNA: nsa isäntäsolujen DNA: n solurakenteeseen. Ne lisääntyvät yhdessä isännän solujen kanssa ja levittävät siten muuttunutta geeniä koko kehoon.

Somaattiset hoidot epäonnistuvat siinä, miten keho hyväksyy tämän uuden geneettisen materiaalin. Usein esiintyy immuunivasteita, haittavaikutuksia viruksen läsnäolosta ja soluvaurioita, jotka voivat johtaa mutaatioon ja syöpään. Lisäksi monet sairaudet ovat usein seurausta useista geneettisistä heikkouksista, joita ei voida hoitaa korjaamalla vain yksi geeni. Sukusolujen geeniterapia ohittaa useimmat näistä ongelmista ja luo samalla uusia.

Onnistuneella ituradan geeniterapian hoidolla ei todennäköisesti ole lainkaan immuunivastetta. Myös siittiöiden tai munasolujen muuttaminen on helpompaa kuin monimutkaisen ja vakiintuneen geneettisen häiriön hoito aikuisella. Sitä vastoin ituradan geeniterapia, jos se on puutteellinen, voi olla paljon haitallisempi alkialle kuin aikuinen, mikä johtaa epämuodostumiin tai kuolemaan.

Eettisiä kysymyksiä syntyy myös silloin, kun on mahdollista käyttää ituradan geeniterapiaa yksilön perusominaisuuksien muuttamiseksi. Tällaisia ​​muutoksia voi esiintyä sukupuolessa, pituudessa, älykkyydessä, ihon värissä ja niin edelleen. Laajemmassa mittakaavassa tästä voisi tulla eugeniikkaohjelma, joka manipuloi kokonaisia ​​populaatioita poistamaan ei -toivotut piirteet.