Kun lääkäri määrää lääkkeen sairauteen, jota varten sitä ei ole hyväksytty, sitä kutsutaan huumeiden ulkopuoliseksi käytöksi. Kaikkialla maailmassa merkitsemätön käyttö on hyväksytty ja yleinen käytäntö, erityisesti tietyillä lääketieteen aloilla. Toisinaan merkintöjen ulkopuolinen käyttö edustaa innovatiivista ja tuoretta lähestymistapaa sairauteen, kun taas toisissa tapauksissa se kuvastaa hoidon tasoa ja monen vuoden tavanomaista käyttöä. Useimmissa tapauksissa lääkemääräysten ulkopuoliset lääkemääräykset ovat täysin laillisia, vaikka ne eivät välttämättä aina ole turvallisia potilaalle.
Ennen lääkkeen vapauttamista se käy läpi pitkän testaus- ja hyväksymisprosessin. Lääke on yleensä suunnattu tiettyyn tilaan, ja testaus on suunniteltu varmistamaan, että lääke on tehokas sairautta vastaan. Hyväksyntäjakson aikana määritetään myös parhaat annokset ja antotapa. Testausjakson lopussa sääntelyvirasto, kuten Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA), joko hyväksyy tai kieltää lääkkeen käytön.
Hyväksynnän jälkeen lääkeyhtiö voi markkinoida lääkettä hyväksyttyyn käyttöön, jota kutsutaan myös joskus “käyttöaiheeksi”. Esimerkiksi lääkeyritys voi kehittää lääkkeen, joka on tarkoitettu masennukseen. Lääkkeen mainonta voi vain osoittaa, että se on tehokas masennukseen. Lääkärit voivat kuitenkin huomata, että lääke on tehokas myös kivun hoidossa, jolloin he voivat määrätä sen lääkkeen ulkopuolelle potilaille, jotka voisivat hyötyä lääkkeen tarjoamasta kivunlievityksestä.
Huumeiden ulkopuolinen käyttö on erityisen yleistä pediatriassa, koska monia lääkkeitä testataan vain aikuisilla eikä lapsilla. Syövän hoitoon liittyy myös paljon merkintöjen ulkopuolista käyttöä, koska useimmat syöpälääkkeet on muotoiltu tiettyä syöpätyyppiä ja -vaihetta varten, mutta ne voivat olla laajemmin sovellettavia. Eläinlääkärit käyttävät myös huumeiden ulkopuolista käyttöä, varsinkin kun he käsittelevät eksoottisia lajeja.
Tietyt lääkkeet, kuten opiaatit, ovat voimakkaasti säänneltyjä, eivätkä lääkärit voi määrätä niitä off-label-käyttöön. Suurin osa lääkkeistä on kuitenkin täysin laillista määrätä off-label, koska sääntelyvirastot eivät yleensä kerro lääkäreille, kuinka tarkasti harjoittaa lääkettä, vaikka viranomaiset voivat puuttua ilmeisiin väärinkäytöksiin. Lääketiede kehittyy niin nopeasti, että sääntelyvirastojen voi olla vaikea pysyä mukana lääkkeiden innovaatioissa, ja monet lääkeyhtiöt eivät mieluummin käy läpi pitkää testaus- ja hyväksymisprosessia jokaiselle mahdolliselle lääkkeen käytölle. Tämän seurauksena jopa 60% resepteistä voi olla off-label.
Jos lääkäri määrää sinulle off-label-lääkkeen, älä pelkää esittää kysymyksiä siitä. Sinun pitäisi tuntea olosi mukavaksi kysyä, kuinka tehokasta off-label-käyttö tulee olemaan, ja jos on julkaistu tutkimuksia lääkkeen käytöstä off-label-yhteydessä. Muista kysyä lääkkeen eduista ja riskeistä sekä kysyä sivuvaikutuksista ja mahdollisista lääkkeiden yhteisvaikutuksista. Jos olet huolissasi lääkkeen maksamisesta, saatat haluta selvittää, kattaako vakuutusyhtiösi huumeiden ulkopuolisen käytön tai ei, koska jotkut yritykset eivät kata lääkkeen ulkopuolisia reseptejä.