In vivo -geeniterapia on prosessi, jolla solujen geneettistä rakennetta muutetaan terapeuttisen vaikutuksen aikaansaamiseksi, joka ehkäisee tai hoitaa sairauksia. Viallinen tai puuttuva perinnöllinen materiaali – DNA – potilaan solujen ytimessä muuttuu tai korvataan terveillä geeneillä. Erityisesti muunnetut virukset toimivat uuden geneettisen materiaalin kantajina ja toimittavat sen potilaan kohdesoluille tai -kudoksille. Geneettisen materiaalin siirto tapahtuu potilaan kehossa tämän toimenpiteen aikana.
In vivo -geeniterapiaprosessi eroaa ex vivo -geeniterapiasta siinä, että jälkimmäinen menetelmä ottaa solut potilaan kehosta, lisää geenejä ja viljelee soluja laboratoriossa eikä potilaan kehon sisällä. Uutta DNA: ta sisältävät solut viedään myöhemmin takaisin potilaan tarvittaviin kudoksiin. Latinalainen termi ex vivo tarkoittaa “pois elävistä” ja in vivo tarkoittaa “elävissä”. Tämä hoito vaatii yleensä potilaan luuytimen poistamista ja korvaamista kahdessa erillisessä leikkauksessa.
Kantajia tai vektoreita, jotka toimittavat terapeuttista geneettistä materiaalia, ovat retrovirukset, adenovirukset, herpesvirukset ja muut virukset. Virusten oma geneettinen materiaali poistetaan tai inaktivoidaan, mikä tekee niistä vaarattomia ja eivät kykene välittämään sairauksia. Sitten geneettinen materiaali korvataan terapeuttisilla geeneillä. Eri virukset kohdistuvat kehon eri soluihin ja kudoksiin. Ne toimittavat uuden geneettisen materiaalin samalla tavalla kuin tauteja aiheuttavien virusten käyttämä menetelmä, kun he ruiskuttavat geenejä isäntäsoluihin taudin siirtämisen aikana.
Geeninsiirto on tehokasta vain, jos jakautuvat solut kohdistetaan. Jotta in vivo -geeniterapian aikana toimitetut terapeuttiset geenit ilmentyisivät kudoksessa, ne on asetettava soluihin, joissa on menossa mitoosi, solunjakautumisprosessi. Tämä mahdollistaa uuden DNA: n leviämisen potilaan kudosten läpi. Kun virus on toimittanut uuden DNA: n, se kuolee tai immuunijärjestelmä hyökkää.
Lääketieteen ammattilaiset käyttävät geeniterapiaa erilaisten syöpien, geneettisen vian aiheuttamien perinnöllisten sairauksien, ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) ja muiden sairauksien hoitoon. Tekniikka toimii parhaiten sellaisten sairauksien kanssa, jotka johtuvat yksittäisistä viallisista geeneistä. Monet krooniset sairaudet johtuvat useista geenihäiriöistä, ja ne ovat suurempi haaste.
In vivo -geeniterapiatutkimus keskittyy spesifisten vektoreiden täydentämiseen kohdesoluille ja -kudoksille, lisää geenisiirron tehokkuutta, lisää geenin toimittamisen johdonmukaisuutta tarkkaan paikkaan potilaan DNA-sekvenssissä ja tutkii uusia tekniikoita sairauksia vastaan. Tutkimuksessa on käsitelty myös lisättyjen terapeuttisten DNA: iden hylkäämistä ja geenisiirron pitkän aikavälin tehokkuuden lisäämistä. Myös tehokkaita, ei -invasiivisia menetelmiä geeniekspression havaitsemiseksi potilaan kudoksissa ja soluissa in vivo -geeniterapian jälkeen on tutkittu.