Mikä on Menkesin oireyhtymä?

Menkesin oireyhtymä, jota kutsutaan myös Menkesin taudiksi tai kinky hair -taudiksi, on geneettinen häiriö, joka aiheuttaa kuparin puutteen. Se on resessiivinen, sukupuoleen liittyvä sairaus X-kromosomissa, mikä tarkoittaa, että miehet kehittävät sen todennäköisemmin kuin naiset, kun taas naiset ovat todennäköisemmin oireettomia kantajia. Naiset voivat periä häiriön vain, jos molemmat vanhemmat kantavat viallisen geenin, kun taas vain yksi kopio viallisesta geenistä on välttämätön miehelle, jolla on häiriö. Menkesin oireyhtymä on melko harvinainen, ja sitä esiintyy noin joka 300,000 XNUMX ihmistä.

Menkesin oireyhtymä johtuu mutaatiosta ATP7A -geenissä, joka on vastuussa proteiinin valmistamisesta, joka säätelee kuparin jakautumista kehossa. Mutaation seurauksena joissakin elimissä, erityisesti ohutsuolessa ja munuaisissa, on epätavallisen korkeat kuparipitoisuudet, kun taas toisissa on vaarallisen alhaiset kuparipitoisuudet. Keho tarvitsee kuparia tuottaakseen useita terveen aineenvaihdunnan kannalta välttämättömiä entsyymejä.

Menkes -oireyhtymän oireita esiintyy tyypillisesti lapsuudesta lähtien. Niihin voivat kuulua ennenaikainen synnytys, epänormaalin alhainen paino tai kehon lämpötila, harva ja karvaiset hiukset, hidastunut kasvu, heikot lihakset ja luut, henkinen kehitysvamma tai kehityshäiriö, neurodegeneraatio, vaurioituneet valtimot aivoissa, rypistyneet kasvonpiirteet tai epäselvät posket ja kohtaukset. Tauti voi myös aiheuttaa metafyysin, pitkien luiden osan, jossa kasvulevyt sijaitsevat, laajentumaan. Vauvat, joilla on Menkesin oireyhtymä, ovat usein ärtyneitä ja vaikeita ruokkia. Tunnetuin oire häiriöstä, joka antaa sille kielen hiustaudin puhekielen, on hopeanhohtoinen tai väritön, hauras ja karkea.

Lievemmässä Menkesin oireyhtymässä, jota kutsutaan niskakyhmy sarven oireyhtymäksi, kalsiumin kertyminen kallon pohjaan, löysä iho ja nivelet sekä karkeat hiukset alkavat näkyä lapsuudessa. Kallon kerrostumat kasvavat niska -luun yli ja niitä kutsutaan niska -sarviksi. Niska -sarven oireyhtymä voi myös aiheuttaa epämuodostumia kyynärpäässä, solisluissa, lantiossa ja lantiossa sekä säteen tai kyynärpään pään sijoiltaan.

Menkesin oireyhtymään ei ole parannuskeinoa, joten hoito keskittyy oireiden hoitoon tarpeen mukaan. Tärkein hoitomuoto on kuparin korvaaminen, koska suurin osa oireista johtuu suoraan kuparin puutteesta. Tämä hoito on parasta aloittaa mahdollisimman varhain. Kuparilisät ruiskutetaan joko suonensisäisesti, laskimoon tai ihon alle ihon alle. Vauvat, joilla on Menkesin oireyhtymä, elävät yleensä vain muutaman vuoden.