Molekyylilääketiede sisältää tietämyksen soveltamisen sairauden molekyyliperustaan ja siihen, miten uusia kliinisiä käytäntöjä voidaan toteuttaa. Se sisältää käytäntöjä, kuten solu- ja/tai DNA -tason interventiot, mukaan lukien geneettiset ja soluterapiat, ja uuden ymmärryksen sisällyttäminen, kuten ne, jotka ovat kasvaneet proteiinien translaation jälkeisen muuntelun tutkimisesta. Siinä viitataan usein sellaisiin erikoisuuksiin kuin genomiikka, proteomiikka ja bioinformatiikka.
Pienet tekijät, jotka tunnetaan enimmäkseen laajalti manipuloituina molekyylilääketieteen käytännössä, ovat geenit ja DNA. On toivottavaa, että genomilääketieteen opiskelu mahdollistaa sen, että saatuja tietoja voidaan käyttää käytännössä ennaltaehkäisevästi ja henkilökohtaisesti tarjoamalla yksilöllisesti suunniteltuja ratkaisuja lääketieteellisiin kysymyksiin. Tämä ei kuitenkaan edusta koko alan laajuutta. Muita molekyylilääketieteeseen liittyviä tekijöitä ovat antibiootit, hiilihydraatit, entsyymit, hormonit, epäorgaaniset polymeerit, lipidit, metallit, synteettiset orgaaniset polymeerit, virukset ja vitamiinit.
Äskettäinen raportti kullan nanohiukkasten käytöstä auttaa selventämään, mitä molekyylilääketiede on ja mitä se voi ja voi tehdä. Kultaan liittyvä hoito kääntyy siRNA: n (“lyhyt häiritsevä” RNA) – ribonukleiinihapon, jolla on kyky “sammuttaa” nimenomaan kohdennettuja geenejä, kykyjen löytämisen ympärille. He tekevät tämän, kuten heidän nimensä viittaa, häiritsemällä lähetin -RNA: ta, jonka geeni lähettää proteiinin luomiseksi.
Ongelmana on ollut se, että ensinnäkin tarvittavien siRNA -määrien tuominen ihmisen soluihin ja myös sen hajoaminen ennen kuin se voisi toimia, ovat olleet ylitsepääsemättömiä esteitä. Kultaiset nanohiukkaset ovat nyt osoittautuneet kykeneviksi kuljettamaan siRNA: ta ihmissoluviljelmiin Northwestern Universityn Evanstonissa Illinoisissa sijaitsevan tiimin työllä. He havaitsivat, että kultaisten nanohiukkasten käyttäminen siRNA: n toimittamiseen sen sijaan, että ottaisimme sen yksin käyttöön, pidentäisi merkittävästi sen käyttöikää. Lisäksi kullan nanopartikkeleiden mukana toimitettu siRNA vähensi kaksi kertaa tehokkaammin niiden solujen aktiivisuutta, joihin ne lisättiin, kuin yksin siRNA.
Seuraava askel on testata tekniikkaa elävissä elimissä, koska se, mikä toimii kulttuurissa, ei välttämättä käänny. Toivotaan, että tämäntyyppistä tekniikkaa voidaan käyttää “sammuttamaan” kohdennettuja geenejä, jolloin virukset, kuten HIV-AIDS, poistetaan käytöstä sekä ihmisen geenit, jotka on liitetty ihmisen genomiprojektin häiriöihin ja sairauksiin, poistetaan käytöstä , kuten syöpä.