Immuunijärjestelmä tuottaa vasta -aineita tunnistamaan vieraita proteiineja ja sitoutumaan niihin. Monoklonaaliset vasta -aineet kohdistuvat vain yhteen tiettyyn proteiiniin, ja siksi ne voidaan suunnitella kohdistamaan tietyt solut immuunijärjestelmän tuhoamiseen. Monoklonaalinen vasta -ainehoito voi hidastaa syövän kasvua, vähentää elinten hyljinnän todennäköisyyttä, auttaa torjumaan virusinfektioita ja vähentämään autoimmuunisairauksien vaikutuksia.
Kun immuunijärjestelmä altistuu vieraille proteiineille, immuunijärjestelmän B-lymfosyytit tuottavat vasta-aineita, jotka voivat sitoutua spesifisesti näihin proteiineihin. Vasta -aine sitoutuu kohdeantigeeniin ja toimii merkkinä muille immuunisoluille, joita kutsutaan fagosyyteiksi, tulemaan tuhoamaan antigeeni. Erilaiset B-lymfosyytit tuottavat erilaisia vasta-aineita, joita kutsutaan polyklonaalisiksi vasta-aineiksi, jotka kiinnittyvät antigeenin eri alueisiin. Tietyn tyyppisen antigeenin kohdistamiseksi tarkasti vasta -ainehoitoon välttäen samalla terveen kudoksen tuhoutumista, on käytettävä paljon identtisiä vasta -aineita, jotka tunnetaan monoklonaalisina vasta -aineina.
Ensimmäiset monoklonaaliset vasta -aineet tuottivat Georges Kohler ja Cesar Milstein vuonna 1975 käyttämällä immuunijärjestelmän soluja hiirestä, joka oli aiemmin altistettu halutulle antigeenille. Hiiren solut fuusioitiin soluihin, jotka olivat syöpää aiheuttavia ja siten lisääntyivät loputtomiin. Tämä valvomaton kasvu tuotti käyttökelpoisen määrän geneettisesti identtisiä soluja ja identtisiä monoklonaalisia vasta -aineita. Geenitekniikan nykyaikainen käyttö tarkoittaa, että solulinjat voivat tuottaa monoklonaalisia vasta -aineita, jotka ovat osa ihmistä ja osa hiirtä. Tämä vähentää todennäköisyyttä, että potilaan oma immuunijärjestelmä tunnistaa vasta -aineet vieraiksi ja yrittää tuhota ne.
Monoklonaalinen vasta -ainehoito vähentää elimen tai siirteen hyljintää ja voi vähentää autoimmuunisairauden vaikutuksia häiritsemällä potilaan vieraan proteiinin tunnistusjärjestelmää. Monoklonaalisilla vasta -ainehoidoilla on merkitystä myös virologian alalla. Tällä alueella vasta -aineita voidaan antaa potilaille tietyn virusinfektion torjumiseksi.
Monoklonaalinen vasta -ainehoito voidaan määrätä osana syövän hoito -ohjelmaa, jossa tietty monoklonaalinen vasta -aine voi sitoutua syöpäsoluihin ja merkitä ne fagosyyttien tuhoamiseen. Monoklonaalinen vasta -ainehoito voidaan myös suunnitella hidastamaan syövän kasvua tai pysäyttämään syövän ravinteita tuottavien verisuonten kasvu; se tekee tämän estämällä syöpäsolujen vapauttamien kasvutekijöiden siirtymisen. Sädehoito voidaan myös toimittaa tarkasti syöpäsoluihin vahingoittamatta läheisiä terveitä soluja kiinnittämällä radioaktiivinen aine syöpäspesifiseen vasta-aineeseen.