Mikä on Pegloticase?

Pegloticase on reseptilääke, jota käytetään kihtiin tunnetun niveltulehduksen hoitoon. Kihti on kivulias tila, joka aiheutuu virtsahappokiteiden kertymisestä niveliin. Ensimmäinen kihtihoidon linja on lääkitys, joka estää virtsahapon muodostumisen veressä. Niille potilaille, jotka eivät reagoi perinteiseen hoitoon, peglotikaasi on entsyymi, joka toimii muuttamalla virtsahapon allantoiiniksi tunnetuksi molekyyliksi. Allantoiini on vesiliukoinen ja erittyy helposti kehosta.

Kihti kehittyy, kun veren seerumin virtsahappotasot nousevat yli liukoisten tasojen. Kun virtsahappo saavuttaa veren kyllästymistasot, muodostuu kiteitä, jotka laskeutuvat niveliä ympäröivään nesteeseen. Sitten nivelet tulehtuvat, mikä on tuskallista ja voi olla toimintakyvytöntä. Kihti voi kehittyä missä tahansa nivelessä, mutta esiintyy yleisimmin isovarpaassa, jalassa tai nilkassa. Toistuvat kihtijaksot voivat johtaa tophin tai kyhmyjen muodostumiseen nivelessä tai sen ympärillä.

Perinteisesti lääkärit hoitavat kihtiä suun kautta otettavalla reseptilääkkeellä allopurinolilla. Allopurinoli estää virtsahapon muodostumisen ja vähentää siten pitoisuuksia veressä. Jotkut potilaat joko eivät siedä allopurinolia tai eivät näe oireiden vähenemistä tällä lääkkeellä. Nämä potilaat voivat saada peglotikaasihoitoa.

Pegloticase on nisäkkään urikaasientsyymin geneettisesti muokattu muoto. Tätä entsyymiä kasvatetaan Escherichia coli -bakteereissa ja sadonkorjuun jälkeen se konjugoidaan molekyyliin monometoksipolyetyleeniglykoli (mPEG). Monometoksi-PEG pitää entsyymin elimistössä pidempään ja parantaa sen tehokkuutta. Urikaasi hajottaa virtsahappoa sen muodostumisen jälkeen.

Ennen peglotikaasin antamista potilailta on mitattava seerumin virtsahappopitoisuus. Hyväksytty virtsahappopitoisuus seerumissa on enintään 6 milligrammaa/desilitra (mg/dl). Jos potilas on kokeillut muita lääkkeitä ja virtsahappopitoisuus on edelleen liian korkea, lääkäri voi määrätä peglotikaasia. Tätä lääkettä antaa terveydenhuollon ammattilainen ja se annetaan laskimonsisäisenä infuusiona kahden tunnin aikana. Potilaat saavat yleensä 8 mg peglotikaasia kahden viikon välein.

Peglotikaasi -infuusion jälkeen on joitain sivuvaikutuksia. Potilaat voivat kokea allergisen reaktion antamisen yhteydessä. Myös kihtioireet voivat lisääntyä, koska virtsahappo vapautuu kudoksista. Lääkärit yrittävät estää näitä sivuvaikutuksia määräämällä antihistamiineja ja kortikosteroideja vähintään viikkoa ennen injektiota.