Mikä on perinnöllinen angioedeema?

Perinnöllinen angioedeema on hyvin harvinainen immuunijärjestelmän häiriö, joka aiheuttaa veren, imusolmukkeiden ja muiden kehon nesteiden kertymistä tietyille kehon alueille. Ihmiset, joilla on häiriö, voivat kokea usein toistuvia kasvojen, käsien, jalkojen tai vatsan turvotusta. Perinnöllinen angioedeema voi myös aiheuttaa ruoansulatuskanavan ongelmia ja mahdollisesti tappavan hengitysteiden supistumisen. Hoitovaihtoehdot ovat rajalliset häiriölle, koska perinteiset tulehduskipulääkkeet ovat tehottomia. Ihmiset, joilla on vaikea perinnöllinen angioedeema, saattavat tarvita säännöllisiä verensiirtoja oireiden hallitsemiseksi ja vakavien komplikaatioiden estämiseksi.

Proteiinit, joita kutsutaan C1 -esteraasin estäjiksi, säätelevät normaalisti veren ja nesteen virtausta erityyppisten solujen läpi. Perinnöllisen angioedeeman tapauksessa C1 -proteiineja on joko hyvin vähän tai ne ovat inaktivoituja geneettisen mutaation vuoksi. Alhaiset tai epänormaalit C1 -proteiinit johtavat nesteen kertymiseen ihon alle ja joihinkin elimiin. Ehto luokitellaan autosomaaliseksi hallitsevaksi, mikä tarkoittaa, että se voidaan periä, jos vain yhdellä vanhemmista on viallinen geeni. Vaikka C1 -puutteita esiintyy syntyessä, oireet ilmaantuvat yleensä vasta murrosiässä tai varhaisessa aikuisuudessa.

Yleisimmät perinnöllisen angioedeeman oireet ovat raajojen tai kasvojen turvotus ja punoitus. Useimmissa tapauksissa turvotukseen ei liity kutinaa, polttamista tai muita oireita, jotka tavallisesti liittyvät ihottumiin. Oireelliset jaksot voivat kestää päivästä useisiin viikkoihin kerrallaan, ja hyökkäykset toistuvat jonkin verran spontaanisti useimmilla potilailla.

Jos C1 -puutos on vakava, se voi vaikuttaa myös ruoansulatuskanavan limakalvoon. Kun suolet turpoavat, henkilö voi kokea kivuliaita kouristuksia, turvotusta, ruokahaluttomuutta ja pahoinvointia. Keuhkot ja hengitystiet ovat vain harvoin mukana, mutta komplikaatiot voivat johtaa hengenvaaralliseen hengitysteiden tukkeutumiseen, sydänkohtaukseen tai aivohalvaukseen.

Lääkärit diagnosoivat perinnöllisen angioedeeman tarkastelemalla oireita, tutkimalla turvonnutta ihoa ja analysoimalla verikokeita. Verinäytteistä voidaan seuloa tavallisten C1 -lukujen ja muiden autoimmuunisairauden merkkien varalta. Diagnostiset kuvantamistestit voivat olla tarpeen myös, jos epäillään suoliston tai keuhkojen vaurioitumista.

Kun perinnöllinen angioedeema rajoittuu ihon osallisuuteen, hoito ei ole aina tarpeen. Lääkäri voi määrätä tulehduskipulääkkeitä, kuten kortikosteroideja, helpottamaan välittömiä oireita, mutta selvää pitkäaikaista parannuskeinoa ei ole. Sairaalahoito ja verensiirrot ovat tarpeen, jos tila muuttuu erittäin vakavaksi. Potilaat, joilla on riski usein esiintyvistä vakavista hyökkäyksistä, saattavat tarvita plasmansiirtoja säännöllisesti koko elämänsä ajan C1 -pitoisuuksien tasoittamiseksi.