ReFacto® on lääke, jota käytetään hemofilia A: n hoitoon. ReFacto® on antihemofiilinen proteiini, joka toimii veren hyytymisaineena ja jota voidaan antaa verenvuodon estämiseksi tai hoitamiseksi. Lääke valmistetaan yhdistelmä -DNA -tekniikalla.
Ihmisillä, joilla on hemofilia A, ei ole hyytymistekijää nimeltä hyytymistekijä VIII, ja ReFacto® toimii puuttuvan tekijän korvikkeena. Tämä verihyytymälääke on proteiini, joka koostuu 1,438 aminohaposta, jotka on liitetty toisiinsa, mikä on samanlainen sekvenssi kuin luonnossa esiintyvä tekijä VIII. Lääkkeellä on samat biologiset vaikutukset in vitro kuin luonnollisella tekijä VIII: lla.
Keho käyttää lääkettä hyytymistekijä IX: n kofaktorina. Tekijä IX ja tekijä VIII tai ReFacto® muuttavat hyytymistekijä X: n aktivoituun muotoon. Tekijä X: n aktivoitu muoto muuttaa protrombiinin trombiiniksi. Trombiini muuttaa sitten fibrinogeenin fibriiniksi. Fibriini muodostaa veren hyytymiksi ja estää lisävuotoa.
Lääkitys on saatavana kuivattuina tai lyofilisoituna jauheena eri vahvuuksina. Jauhe sekoitetaan käyttökuntoon laskimoon tai laskimoon. Injektion voi suorittaa lääkäri tai sairaanhoitaja tai potilaat voidaan kouluttaa itse antamaan lääkitys. Lääkityksen taajuus voi olla kahdeksasta tunnista 24 tuntiin yhdestä neljään päivään tai lääkärin ohjeiden mukaan.
ReFacton käytön sivuvaikutuksia ovat huimaus, päänsärky, ihottuma, vuotava nenä, kurkkukipu, yskä, kuume tai vilunväristykset, kipu tai turvotus nivelissä, pahoinvointi ja oksentelu, epämiellyttävä maku suussa ja pistoskohdan ärsytys . Vakavampia sivuvaikutuksia ovat rintakipu, verenvuoto pistoskohdasta, lisääntynyt verenvuoto ja helposti mustelmat. ReFacto® voi myös aiheuttaa vakavia allergisia reaktioita, kuten nokkosihottumaa, hengitysvaikeuksia, pyörtymistä ja kasvojen, kielen ja kaulan turvotusta.
ReFacto® valmistetaan kiinalaisen hamsterin munasarjasolulinjasta, joka on geneettisesti muokattu tuottamaan aktiivinen ainesosa. Proteiini puhdistetaan soluviljelmästä kromatografialla. Tämä tarkoittaa, että lääkitys ei ole suoraan puhdistettu ihmisveresta, mutta soluviljelmä sisältää ihmisen albumiinia ja yhdistelmä -insuliinia.
Potilaat, jotka käyttävät ReFactoa, voivat tuottaa vasta -aineita lääkkeelle, ja hoito voi heikentää verenvuotojen hallintaa. Jos näin käy, on hakeuduttava lääkärin hoitoon. Ihmiset, jotka käyttävät ReFactoa, saattavat joutua myös käymään säännöllisesti verikokeissa varmistaakseen, että lääkitys toimii tehokkaasti.