Ribonukleiinihappo (RNA) on nukleiinihappo, jota käytetään proteiinin synteesissä solun sisällä. RNA -transfektio lisää RNA: ta yhdestä solusta toiseen soluun. Tätä menetelmää käytetään usein geeniterapiassa sairauksien hoitoon.
RNA -transfektio perustuu lipidikantajaan, mikroinjektioon tai sähköön pienen RNA -palan lisäämiseksi kohdesoluun. Pieni koko ei varoita solun immuunijärjestelmää vieraasta aineesta. Tämä mahdollistaa RNA: n integroitumisen ja siitä tulee osa solun luonnollista toimintaa.
Yleensä lisättyä RNA: ta pidetään pienenä häiritsevänä RNA: na (siRNA). SiRNA voi estää natiivin proteiinin ilmentymisen tekemällä oman proteiininsa tilalle. Jos RNA transfektoidaan soluun, jossa on mutaatio ja joka aiheuttaa sairauden, se voi korjata ongelman ainakin väliaikaisesti.
MikroRNA (miRNA) on pieni RNA -alue, joka ei koodaa proteiineja ja joka voidaan transfektoida soluun. RNA -transfektiota miRNA: lla käytetään auttamaan solujen säätelyssä. Useimmat syöpätyypit johtuvat viasta solun säätelyssä, erityisesti solujen jakautumisen aikana. Transfektoitu miRNA voisi säännellä mutatoituneita soluja ja mahdollisesti hoitaa tai ehkäistä syöpää.
Pidempiä säikeitä voidaan myös lisätä RNA -transfektion aikana. Tämän tyyppiselle hoidolle on mahdollista tulehduksellinen tai immuunivaste. Jos kohdesolu havaitsee RNA: n, se lähes varmasti hylätään eikä geeniterapia toimi.
RNA -transfektio siRNA: ta tai miRNA: ta käyttäen on turvallisempaa käyttää geeniterapiassa, koska se ei sisällä virusten käyttöä. Viruksia voidaan käyttää myös geneettisen tiedon kantajina, joita käytetään mutatoituneen solun uudelleenohjelmointiin. Virusten kanssa työskentely on vaarallista paitsi geeniterapian vastaanottajalle, myös tutkijoille ja lääkäreille. RNA -transfektiotekniikat eivät vaadi minkäänlaista vaarallista kantajaa, ja niitä voidaan käyttää niin usein kuin tarvitaan.