Mikä on somaattinen geeniterapia?

Geeniterapia sisältää hyvien geenien siirtämisen soluihin vahingollisten geenien korvaamiseksi. On olemassa kaksi erityistyyppiä: itusolusoluihin (lisääntymissolut) siirretyt geenit ja somaattisiin soluihin (kehon solut) siirretyt geenit. Somaattisessa geeniterapiassa muutetut geenit lisätään kehon vaurioituneeseen osaan tai kehon solut poistetaan, käsitellään muutetuilla geeneillä ja korvataan. Ihmiset, jotka käyttävät tällaista hoitoa, sisältävät potilaita, joilla on sairauksia, kuten syöpä, hemofilia, kystinen fibroosi ja lihasdystrofia. Positiivisia näkökohtia, joita potilaat voivat odottaa, ovat terveyshyödyt, turvallisuus ja vähemmän eettisiä huolenaiheita kuin ituradan geeniterapia, mutta kielteisiä näkökohtia voivat olla elinikäiset hoidot ja ongelmat geenien toimittamisessa.

Lääkärit voivat suorittaa somaattista geeniterapiaa in vivo tai ex vivo. In vivo -hoidon avulla lääkärit siirtävät muutetun geenin suoraan kehoon, yleensä kudokseen. Esimerkiksi geenejä lisätään ihoon ihosyöpäpotilaille ja lihaksiin potilailla, joilla on lihasdystrofia. Ex vivo -tekniikkaa varten lääkärit poistavat usein sairaita soluja, verisoluja tai luuytimen soluja potilaan kehosta. Kun haluttu geeni on lisätty soluihin, ne ruiskutetaan takaisin kehoon.

Yksi somaattisen geeniterapian johtavista eduista on myös epäkohta: Somaattista geeniterapiaa käyttävät ihmiset eivät välitä muuttuneita geenejä jälkeläisilleen, koska vain kehon soluja muutetaan, ei lisääntymissoluja. Tämä on myönteistä, koska ei ole eettisiä huolenaiheita lapsen luonnollisen kehityksen muuttamisesta, kuten sukusolulinjan geeniterapiassa. Itse asiassa geeniterapia lisääntymissoluissa on kielletty joissakin maissa. Kyvyttömyys siirtää muutettuja geenejä voi kuitenkin olla negatiivinen, koska somaattisen geeniterapian hyödylliset vaikutukset pysähtyvät potilaaseen, mikä estää mahdollisuuden siirtää terveyshyötyjä tuleville sukupolville.

Muita somaattisen geeniterapian etuja ovat turvallisuus verrattuna ituradan geeniterapiaan ja mahdolliset elämää muuttavat terveyshyödyt potilaalle. Somaattisen geeniterapian mahdollisia haittoja ovat tilapäiset vaikutukset ja komplikaatiot geenin toimittamisen aikana. Ihmiset, jotka saavat somaattista geeniterapiaa, tarvitsevat usein hoitoja loppuelämänsä ajan, koska kehon kudossolut, joihin geenit asetettiin, menetetään lopulta. Lisäksi virukset, joita geeniterapeutit käyttävät geenien lisäämiseen soluihin, voivat joskus aiheuttaa vahingossa immuunijärjestelmän vasteen. On myös mahdollista, että geenin kantajat muuttavat vääriä geenejä.