Ihmiskeho käyttää erilaisia aineita pysyäkseen hengissä, kasvaa ja olla terve. Suurin ryhmä hyödyllisiä aineita biologiassa on proteiineja, ja keho valmistaa monia näistä luonnollisesti. Tutkijat havaitsivat, että joissakin sairauksissa biologisen vaikutuksen omaavan proteiinin toimittaminen kehoon voi vaikuttaa myönteisesti potilaaseen. Tämän tyyppistä proteiinilääkitystä kutsutaan terapeuttiseksi proteiiniksi. Suurin osa terapeuttisista proteiineista on peräisin geneettisesti muunnetuista eläin- tai mikrobisoluista.
Proteiinit ovat olennainen osa normaalia ihmisen toimintaa. On olemassa monia erilaisia lajikkeita, ja ne kaikki suorittavat tiettyjä rooleja kehossa. Entsyymit, jotka auttavat kehoa muuttamaan yhden aineen toiseksi kemiallisen reaktion kautta, ovat yksi tärkeä ryhmä. Jotkut luonnolliset proteiinit ovat veritekijöitä ja auttavat haavoja hyytymään veren menetyksen estämiseksi. Insuliini on toinen ihmisproteiini ja sillä on tärkeä rooli verensokerin säätelyssä.
Muut proteiinit toimivat osana immuunijärjestelmää ja auttavat kohdistamaan ja tappamaan ei -toivottuja hyökkääjiä kehoon. Jotkut proteiinityypit ovat signaloijia ja edistävät tietynlaista kasvua. Luonnollisen ihmisproteiiniryhmän lukemattomien toimintojen ansiosta tutkijat voivat valita tiettyjä proteiineja, tutkia tarkkaa proteiinin työtä ja sovittaa tämän työn lääketieteellisiin olosuhteisiin, joissa tämä proteiini voi edistää terveyttä.
Tutkijat ovat pystyneet luomaan ei-luonnollisia lähteitä monista näistä ihmisproteiineista. Historiallisesti ihmisproteiini oli läsnä vain ihmislähteistä tai ehkä eläimistä, joilla oli samanlaisia proteiineja. Luonnollisista lähteistä peräisin olevan terapeuttisen proteiinin pitoisuudet olivat yleensä alhaiset, mikä kuvastaa proteiinin pitoisuutta kehon kudoksessa. Yksi esimerkki oli varhaisen tyyppinen terapeuttinen proteiini, nimeltään ihmisen kasvuhormoni, jonka lääkärit uuttoivat kuolleiden ihmisten kuivatusta aivolisäkkeestä pistääkseen sen lapsille, joilla on kasvuongelmia.
Terapeuttisen proteiinin hankintaongelmat päättyivät geenitekniikan myötä. Tutkijat pystyivät tunnistamaan ihmisen geenin, joka sisälsi ohjeet tietylle proteiinille. Sitten he laittivat geenin eläimeen, eläinsoluun tai mikrobisoluun ja odottivat uuden organismin tuottavan tarvittavan proteiinin.
Koko eläinesimerkki näistä tuotantojärjestelmistä on geneettisesti muokattu sika, joka ilmentää maidossaan veren hyytymisproteiinia, jonka tutkijat voivat sitten purkaa ja puhdistaa. Soluviljely on yleinen tuotantotapa. Tässä tilanteessa yksittäiset solut sisältävät vaaditun ihmisen geenin ja kasvavat toisistaan riippumatta, mutta ilmentävät terapeuttista proteiinia säiliöön, joka pitää solut. Soluviljelmässä olevat solut voivat olla ihmisiä, eläimiä tai mikrobeja.
Terapeuttiset proteiinit toimivat, kun ne toimitetaan elimistöön, esimerkiksi injektion kautta. Keho tunnistaa proteiinin toimivaksi ja reagoi ikään kuin proteiini olisi luonnossa esiintynyt. Sairauksiin, joita voidaan hallita terapeuttisilla proteiinilääkkeillä, kuuluvat tietyt anemiatyypit, tietyt diabeteksen muodot ja hemofilia. Terapeuttista proteiinia voidaan käyttää myös syövän hoidossa, kystisessä fibroosissa ja sydänsairauksissa.