Lääketieteellinen tutkimus on elintärkeää, kun opitaan tunnistamaan, ehkäisemään ja hoitamaan erilaisia sairauksia. Itse asiassa viimeisen sadan vuoden aikana tehdyistä biolääketieteellisistä tutkimuksista saatu tieto on parantanut huomattavasti ihmisten terveyttä ja elinajanodotetta. Lisäksi tutkimusmenetelmien edistyminen on lisännyt itse kokeellisen lääketieteen alaa, mikä on johtanut uusien lääkkeiden ja ennaltaehkäisevien toimenpiteiden löytämiseen. On kuitenkin olemassa useita erityyppisiä lääketieteellisiä tutkimuksia, ja jokaista niistä edustavat tietyt eettiset standardit ja protokollat.
Laajasta näkökulmasta on olemassa kaksi päätyyppiä lääketieteellistä tutkimusta, jotka toimivat sateenvarjovaiheina erityistyyppisille tutkimuksille. Ensimmäisessä vaiheessa, joka tunnetaan prekliinisenä tutkimuksena, pyritään laatimaan yhteenveto terveystuotteesta tai lääkkeestä ennen ihmisillä testaamista. Seuraava vaihe on kliininen tutkimus, joka koostuu kliinisistä tutkimuksista tuotteen tai lääkkeen yleisen turvallisuuden ja tehokkuuden havaitsemiseksi ihmisillä. Lisäksi kliininen lääketieteellinen tutkimus perustuu suurelta osin vertailuun ja perustuu tuotteen tai lääkkeen aloittamien tulosten analysointiin lumelääkkeeseen verrattuna.
Kliiniset tutkimukset voidaan myös jakaa tyypin tai vaiheiden mukaan, mikä määräytyy otoksen koon ja lääketieteellisen tutkimuksen keston mukaan. Esimerkiksi vaiheen I kliiniset tutkimukset sisältävät tyypillisesti alle 100 ihmistä ja kestävät jopa 12 kuukautta, kun taas vaiheen II kliiniset tutkimukset voivat sisältää useita satoja tutkittavia ja kestää jopa 24 kuukautta. Lopuksi vaiheen III kliiniset tutkimukset voivat osallistua satoihin tai jopa tuhansiin ihmisiin ja kestää jopa neljä vuotta. Lääketieteellistä tutkimusta, joka ylittää nämä aiheet ja opintojaksot, kutsutaan havainnointitutkimuksiksi. Hyvä esimerkki jälkimmäisestä on Framinghamin sydäntutkimus, joka on seurannut yli 5,000 miestä ja naista vuodesta 1948 lähtien.
Muu lääketieteellinen tutkimus kohdistuu tarkempiin terveyteen liittyviin kysymyksiin. Esimerkiksi ehkäisytutkimuksilla pyritään ehkäisemään sairauksia tutkimalla elämäntapojen roolia tiettyjen sairauksien, kuten sydänsairauksien, syövän ja diabeteksen, kehittymisriskissä. Kun todetaan, että elämäntapa tai käyttäytyminen on riskitekijä, aloitetaan usein interventiotutkimuksia etsimään tapoja, joilla positiivisemmat tavat voivat auttaa vähentämään tätä riskiä. Joskus riskimalleja ilmenee erilaisissa eettisissä ryhmissä tai alueellisissa väestöissä, jotka tunnistetaan epidemiologisissa tutkimuksissa.
Lääketieteellisiä tutkimuksia tehdään tietysti kaikkialla maailmassa, mutta niitä säätelee tutkimuslaitoksen tai yliopiston kotivaltio. Yhdysvalloissa Food and Drug Administration valvoo tutkimusohjeita ja -menettelyjä. Japanissa sääntelyviranomainen on terveysministeriö. Suuressa osassa Eurooppaa lääketieteellistä tutkimusta säätelee Euroopan lääkevirasto.