Uusia lääketieteellisiä hoitoja ja lääkkeitä tulee jatkuvasti markkinoille, ja useimmat niistä kehitetään kliinisillä kokeilla. Nämä ovat tieteellisiä tutkimuksia, joissa käytetään vapaaehtoisia ihmisiä, yleensä tuotteen tai hoidon testaamiseksi. Ne voivat auttaa määrittämään, onko tietty hoito turvallinen ja tehokas tietyn tilan hoitoon. Kliiniset tutkimukset ovat tärkeitä työkaluja uusien, tehokkaiden lääketieteellisten hoitojen löytämisessä.
Kliiniset tutkimukset ovat monien uusien hoitojen, erityisesti syöpähoitojen, selkäranka, ja useimmat niistä tehdään yliopistoissa tai tutkimussairaaloissa. Useimmilla on erityisiä osallistamis-/poissulkemisperusteita, jotka vaihtelevat kokeilusta toiseen. Esimerkiksi yksi liikalihavuuslääkkeestä saattaa määrittää osallistujat, joille ei ole tehty laihdutusleikkausta, tai ne, jotka eivät ole käyttäneet reseptilääkkeitä tiettynä ajanjaksona. Tämä varmistaa, että tuntemattomat tai epätavalliset olosuhteet eivät todennäköisesti vaikuta tutkimuksen tulokseen.
Joissakin tutkimuksissa käytetään kontrolliryhmää, jolle annetaan lumelääkettä tai sairauden vakiolääkitystä, ja tuloksia verrataan kokeelliseen hoitoon saaneisiin. Toiset käyttävät kaksoissokkoutettua prosessia, jossa tutkijat tai potilaat eivät tiedä, mikä ryhmä saa hoitoa tai lumelääkettä.
Vapaaehtoinen potilas voi kokea epämiellyttäviä sivuvaikutuksia ja joutua usein käymään lääkärin luona arviointia varten. Nämä tekijät voivat olla haitta, mutta monet vapaaehtoiset ovat valmiita ottamaan riskin näiden sivuvaikutusten vuoksi parannuskeinoksi. Osallistujat voivat poistua kokeesta milloin tahansa, vaikka heiltä voidaan kysyä, miksi he lopettavat tutkimuksen.
Kliiniset kokeet suoritetaan yleensä kolmessa vaiheessa ennen kuin testattu lääke saa hallituksen hyväksynnän. Vaihe I on ensimmäinen ja pienin tutkimus, jossa käytetään 20-80 potilasta ryhmiä lääkkeen tehokkuuden ja optimaalisen annoksen testaamiseksi ja mahdollisten sivuvaikutusten tunnistamiseksi. Vaihe II käyttää 100–300 hengen ryhmiä testatakseen edelleen lääkkeen turvallisuutta ja tehdäkseen lisää muistiinpanoja sen tehokkuudesta. Vaihe III vertaa kokeellista hoitoa standarditerapioihin ja arvioi sitä edelleen turvallisuuden ja annosvälien suhteen. Kun lääke saa hyväksynnän, se käy läpi vaiheen IV kokeilun, joka auttaa määrittämään sen riskit ja hyödyt.