Miten valitsen parhaan Duchenne -lihasdystrofian hoidon?

Duchennen lihasdystrofia on perinnöllinen lihasdystrofia, joka etenee paljon nopeammin kuin muut. Duchennen lihasdystrofiaan ei ole parannuskeinoa, mutta hoito on tyypillisesti yhdistelmä fysioterapiaa, elämäntapamuutoksia ja lääkkeitä. Paras Duchenne -lihasdystrofiahoito ottaa huomioon yksilön erityiset oireet ja sairauden etenemisen, ja se on monipuolinen lähestymistapa. Tämä edellyttää tyypillisesti, että eri asiantuntijat työskentelevät yhdessä tukiverkoston luomiseksi potilaalle. Voit valita parhaan Duchenne -lihasdystrofian hoidon tutkimalla kaikki vaihtoehdot perusteellisesti ja neuvottelemalla lääkärin kanssa.

Yksi Duchenne -lihasten dystrofiahoidon tyyppi, jonka voit valita, on lääkehoito. Tauti vaikuttaa lihasten vahvuuteen ja lihasten toimintaan, joten ihmiset, joilla on Duchennen lihasdystrofia, tuntevat usein lihasten jäykkyyttä ja heikkoutta. Lääkkeet, kuten fenytoiini tai dantroleeni, voivat auttaa näissä oireissa. Tulehdusta ehkäisevää kortikosteroidilääkettä, jota kutsutaan prednisoniksi, määrätään joskus lihasten heikkenemisen hoitoon.

Fysioterapia on erittäin tärkeä osa Duchennen lihasdystrofian hoitoa. Kun lihakset heikkenevät ja heikkenevät, voi kehittyä kivuliaita supistuksia. Supistukset syntyvät, kun lihakset heikkenevät ja jänteet lyhenevät, jolloin nivelet ovat jäykempiä ja vaikeampia liikkua. Fysioterapia voi auttaa lihasdystrofiaa sairastavaa henkilöä liikkumaan normaalisti ja vähentämään kipua. Kuumat kylvyt ovat toinen tapa vähentää kipua ja parantaa nivelten liikettä.

Ortopediset laitteet ovat toinen Duchennen lihasdystrofiahoito, jonka voit valita. Jotkin ortopediset laitteet, kuten olkaimet, voivat auttaa tukemaan heikentyneitä lihaksia. Tangot ja kävelijät voivat mahdollistaa henkilön liikkuvuuden, jolloin hän voi säilyttää itsenäisyytensä taudin edetessä. Hengityslaite voi kompensoida heikentyneet hengityslihakset.

Jotkut supistukset muuttuvat niin vakaviksi, että niiden hoito vaatii leikkausta. Leikkaus voi pidentää jänteitä, lisätä liikealuetta ja vähentää kipua. Tyypillisesti, jos kontraktuuri ei reagoi fysioterapiaan tietyn ajan kuluessa, lääkäri harkitsee kirurgista hoitoa. Leikkaus voi myös olla tehokas tapa korjata selkärangan kaarevuus, joka voi kehittyä taudin edetessä.

Uudentyyppinen Duchenne -lihasdystrofiahoito, jota kutsutaan geeniterapiaksi, voi olla tehokas hoito harkittavaksi. Yksi Duchennen lihasdystrofian syistä on dystrofiinin puute, proteiini, jolla on rooli lihasten ylläpidossa. Tutkijat ovat luoneet geenin, joka tuottaa pieniä määriä dystrofiinia. Laboratoriokokeessa, jossa tämä geeni annettiin hiirille, hiiret tuottivat enemmän dystrofiinia kohdelihaksissa. Vuotta myöhemmin hoito oli edelleen tehokasta.
Geeniterapia on myös ollut tehokasta, kun sitä testataan eristetyissä ihmissoluissa. Pienet kliiniset tutkimukset, joissa käytettiin geeniterapiaa Duchenne -lihasten dystrofiahoitona, ovat menestyneet jonkin verran. Geeniterapia voisi olla paras hoito Duchennen lihasdystrofiaan tekniikan edetessä.