Paras myelodysplastisen oireyhtymän hoito vaihtelee usein useiden eri tekijöiden mukaan, jotka vaikuttavat potilaan tarpeisiin. Nuoremmat ja terveet potilaat voivat sopia aggressiivisempaan hoitoon taudin hidastamiseksi tai pysäyttämiseksi. Toiset voivat saada vain tukihoitoa, kuten verensiirtoja tai antibiootteja, jotka hoitavat oireyhtymän vaikutuksia ja parantavat heidän elämänlaatuaan. Ne, joilla on vähemmän vakavia taudin muotoja, saattavat tarvita vain tukivaihtoehtoja.
Yksi myelodysplastisen oireyhtymän hoitovaihtoehto, jolla voi olla erittäin hyviä tuloksia joillekin ihmisille, on kemoterapia, jota seuraa luuydinsiirto. Kemoterapiaa käytetään tappamaan toimintahäiriöiset luuydinsolut, ja sitten vastaavan luovuttajan soluja käytetään korvaamaan ne. Joillakin potilailla tämä tekniikka on pystynyt parantamaan sairauden; suurin osa tapauksista on parantumattomia. Toisille se voi merkittävästi hidastaa sen etenemistä. Menettely on kuitenkin vaikea ja riskialtis, joten sitä käytetään usein vain nuorilla ja vahvoilla potilailla tai niillä, joilla on erittäin aggressiivisia myelodysplastisia oireyhtymiä.
Potilaat, joille kemoterapia ja elinsiirto eivät ole sopivia, saavat tyypillisesti tukihoitoa taudin kielteisten vaikutusten lievittämiseksi. Yksi tärkeä tukeva myelodysplastisen oireyhtymän hoito on verensiirto. Tauti tuhoaa verisoluja ja vaikuttaa kehon kykyyn luoda enemmän, joten anemia on usein ongelma näille potilaille. Verensiirto voi auttaa korvaamaan kadonneen veren ja torjumaan anemian vaikutuksia.
Kasvutekijöiden käyttö on toinen myelodysplastisen oireyhtymän hoito anemian hoitoon. Kasvutekijät ovat aineita, jotka stimuloivat punasolujen tuotantoa. Tämän taudin kanssa tyypillisesti käytettyä kasvutekijän tyyppiä kutsutaan erytropoietiiniksi.
Useita lääkkeitä pidetään myös hyödyllisinä myelodysplastisen oireyhtymän hoidossa tietyissä tapauksissa. Lääkkeet, kuten lenalidomidi ja antitymosyyttiglobuliini, voivat auttaa torjumaan anemiaa ja vähentämään verensiirtojen tarvetta potilailla, joilla on tiettyjä taudin muotoja. Potilaat, jotka saavat verensiirtoja, saattavat tarvita deferoksamiinia raudan kertymisen estämiseksi veressä ja kudoksissa. Jotkut potilaat voivat olla alttiita leukemian kehittymiselle; lääkkeitä, kuten atsasitidiinia ja decitabiinia, voidaan käyttää tämän tapahtuman hidastamiseen tai lopettamiseen. Ihmiset, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä, voivat olla alttiita infektioille ja saattavat tarvita myös antibioottihoitoa.