Arseenitrioksidi on hyväksytty hoitamaan tiettyä leukemiatyyppiä, nimeltään akuutti promyelosyyttinen leukemia, jossa luuytimestä ja verestä löytyviä kehittymättömiä verisoluja on liikaa. Kun lääkärit kääntyvät arseenitrioksidin puoleen, se tarkoittaa tyypillisesti, että kemoterapia ei ole toiminut. Se on osa luetteloa lääkkeistä, joita kutsutaan antineoplastiksi, ja sen uskotaan hidastavan tai pysäyttävän syöpäsolujen kasvun.
Jotkut syöpäasiantuntijat käyttävät arseenitrioksidia multippelin myelooman tai luuytimen plasmasoluissa esiintyvän syövän hoitoon. Muut asiantuntijat käyttävät sitä muiden luuytimen ja veren syöpien, kuten akuutin myelooisen leukemian ja kroonisen myelooisen leukemian, hoitoon. Kun lääkkeelle havaitaan lisää käyttötarkoituksia, lääkärit voivat halutessaan käyttää sitä myös muiden sairauksien hoitoon. Itse asiassa niin kauan kuin lääke on hyväksytty yhden sairauden hoitoon, sitä voidaan käyttää minkä tahansa sairauden hoitoon, jonka lääkäri pitää sopivana.
Yleisin tapa käyttää arseenitrioksidia lääketieteellisiin tarkoituksiin on injektio laskimoon. Se on yleensä jauhemuodossa, mutta kun se on muutettu nesteeksi, lääkäri tai sairaanhoitaja voi pistää lääkkeen yhden tai neljän tunnin aikana. Injektiot suoritetaan yleensä kerran päivässä, ja useimmat lääkärit haluavat, että ne keskittyvät yli tunnin tai kaksi. Potilaan saaman lääkkeen määrä riippuu eri tekijöistä, kuten potilaan painosta ja pituudesta, potilaan yleisestä terveydestä ja hoidettavasta syövästä tai lääketieteellisestä ongelmasta.
Sivuvaikutuksia saattaa esiintyä ihmisillä, jotka saavat arseenitrioksidin injektioita. Useimmissa tapauksissa haittavaikutukset ovat palautuvia ja ne lakkaavat yleensä hoidon lopettamisen jälkeen. Yleisimmin esiintyviä sivuvaikutuksia ovat pahoinvointi, oksentelu, vatsakipu, ripuli, yskä, väsymys, kuume, päänsärky, hengenahdistus ja nopea syke. Jotkut potilaat kokevat myös joidenkin ruumiinosien turvotusta, kurkkukipua, ihottumaa, unettomuutta, nivelkipuja, vilunväristyksiä ja ahdistusta.
Arseenitrioksidilla on erittäin vakava sivuvaikutus, joka on hoidettava lääkärillä, jota kutsutaan akuutiksi promyelosyyttisen leukemian erilaistumisoireyhtymäksi. Se on itse asiassa reaktio leukemian ja lääkkeen välillä. Potilailla on tyypillisesti kuumetta, hengitysvaikeuksia ja painonnousua, jos oireyhtymä vaikuttaa heihin. Useimmissa tapauksissa lääkäri yksinkertaisesti hoitaa oireyhtymää suurilla steroidiannoksilla. Yleensä leukemian hoito jatkuu, kun oireyhtymä on saatu hallintaan.