Kaikilla elävillä olennoilla on geenejä. Geenit ovat DNA: n sisällä olevia yksiköitä, jotka sanelevat, mitä proteiineja organismi tarvitsee toimiakseen. Geenit määräävät myös perinnöllisiä piirteitä, jotka siirtyvät jälkeläisille sukupolvelta toiselle. Geeniterapia kuvaa lääketieteellistä menettelyä, jossa geenejä lisätään yksilön soluihin, geenejä muutetaan tai joissa geenit poistetaan. Yleisimpiä geeniterapian käyttötapoja ovat sairauksien ja virusten hoito, jotka voivat aiheuttaa vakavia terveysongelmia.
Kun geeniterapian käyttötarkoitukset on tarkoitettu vaikuttamaan vain tiettyihin yksilöihin, terapiaa kutsutaan “somaattiseksi” geeniterapiaksi. Geeniterapian käyttöä hoidettavan yksilön jälkeläisiin vaikuttamiseksi kutsutaan “itulinjan” geeniterapiaksi. Molempia hoitomuotoja säännellään voimakkaasti monissa maissa ympäri maailmaa, ja niitä esiintyy usein vain tutkimusympäristöissä. Geeniterapian kannattajat kuitenkin väittävät, että geeniterapiaa on lähes rajattomasti.
Yksi geeniterapian yleisimmistä käyttötarkoituksista sisältää terveen geenin viemisen organismin soluihin, jotta voidaan korvata geeni, jonka tiedetään olevan vastuussa taudeista tai muista terveysongelmista. Yleinen menetelmä tällaiselle geeniterapialle sisältää virusten käyttämisen terveen geenin levittämiseksi koko potilaan kehoon. Virukset voivat levittää omia geenejään koko organismin soluihin. Geeniterapian asiantuntijat voivat istuttaa terveen geeninsä virukseen, jolloin virus voi levittää terveen geenin koko sairaaseen organismiin. Tällaisessa hoidossa käytetty virus tunnetaan vektorina.
Toinen geeniterapian yleinen käyttötarkoitus on estää synnynnäisten vikojen ja perinnöllisten sairauksien geneettinen siirto. Näissä menetelmissä yksilön siittiöitä tai munia muutetaan injektoimalla DNA: ta. Monet yhteiskunnat ovat asettaneet rajoituksia tällaiselle geeniterapialle eettisten huolenaiheiden vuoksi.
Vaikka on tehty melko vähän tutkimusta ja useita kokeita sairauksien, häiriöiden ja sairauksien hoitomenetelmillä geeniterapian avulla, sitä ei käytetä yleisesti useimmissa terveyskeskuksissa. Joitakin yleisiä kokeellisen geeniterapian käyttötapoja ovat sydänsairauksien ja HIV/AIDS: n hoito. Tällaista hoitoa käytetään myös lisäämään syöpäsoluja tuhoavien solujen tehokkuutta, ja niitä voidaan jopa käyttää aiheuttamaan syöpäsoluista normaaleja tai terveitä soluja. Monissa tapauksissa geeniterapiaa käytetään bakteerien ja virusten geenien käyttämiseen rokotteina.