Geeniterapian käyttö hemofilian hoitoon on monella tapaa lupaava vaihtoehto, mutta sillä on myös joitain haittoja. Ammattilaisten puolella hemofilia on ihanteellinen geneettinen häiriö hoidettavaksi tällä tavalla, koska se johtuu yhdestä geneettisestä viasta. Tämäntyyppistä hoitoa voidaan pitää onnistuneena, vaikka se johtaa vain vähäisiin veren hyytymistekijöiden nousuun, koska siitä on edelleen valtava hyöty potilaille. Sitä vastoin tulokset ihmisillä tehdyissä kliinisissä tutkimuksissa ovat olleet epäjohdonmukaisia. On myös olemassa riski, että potilaan keho kehittää vasta -aineita virusvektoreita vastaan, joita käytetään geneettisen materiaalin toimittamiseen soluihin.
Yksi hemofilian geeniterapian tärkeimmistä eduista on tapa, jolla tauti ilmenee. Geneettisen häiriön kannalta se on melko yksinkertainen, johtuen yhdestä tunnetusta geneettisestä viasta, joka rajoittaa kehon kykyä tuottaa hyytymistekijöitä veressä. Toisin kuin muut geneettiset sairaudet, joihin voi liittyä lukuisia vikoja, hemofilia on suhteellisen helppo kohdistaa geeniterapiaan.
Toinen syy siihen, että hemofilian geeniterapia on niin lupaava, on se, että jopa vähäinen onnistuminen toimenpiteessä voi merkitä potilaiden elämänlaadun merkittävää paranemista. Joissakin testeissä hoito on johtanut veren hyytymistekijöiden lievään nousuun, joka on selvästi alle normaalin, mutta potilaan veren hyytymiseen kulunut aika väheni merkittävästi. Ihmiset, jotka näkevät tällaisia parannuksia, voivat kestää pitkiä aikoja ilman lisähyytymistekijäinfuusioita.
Hemofilian geeniterapia ei kuitenkaan ole kaikki positiivista, koska hoidon tulokset ovat melko epäjohdonmukaisia. Monet eläimillä tehdyt tutkimukset on tehty, usein hyvillä tuloksilla, mutta se ei ole johtanut samanlaisiin tuloksiin ihmisillä. Erilaiset antomenetelmät erityyppisten virusvektoreiden kautta sekä erilaiset annokset ovat johtaneet ristiriitaisiin tuloksiin, ja jatkuvasti onnistunut hoitomenetelmä osoittautuu edelleen vaikeaksi.
Hoitomenetelmä on toinen haitta hemofilian geeniterapiassa. Jotta geneettinen materiaali saataisiin soluihin, se on kiinnitettävä viruksiin, jotka ruiskutetaan sitten kehoon, jotta ne voivat tunkeutua kyseisiin soluihin. Joissakin tapauksissa tämä voi laukaista potilaan immuunivasteen. Hänen kehonsa voi sitten tuottaa vasta -aineita, jotka tuhoavat virukset ja lopettavat hoidon.