Käytännön ympärillä on monia kysymyksiä ja kysymyksiä geeniterapian etiikasta. Geeniterapia sisältää muutoksia henkilön geneettiseen profiiliin, joka on kuin ohjeiden sarja tai suunnitelma tälle ainutlaatuiselle yksilölle. Yksi eettisistä huolenaiheista liittyy siihen, onko moraalisesti oikein tehdä tällaisia muutoksia, varsinkin jos ne voivat vaikuttaa myös tuleviin sukupolviin. Muut huolenaiheet geeniterapian etiikasta liittyvät tekniikan soveltamiseen; monien mielestä on hyväksyttävää käyttää sitä haitallisten häiriöiden hoitoon, mutta ei parantaa ihmisen perusominaisuuksia. On myös huolenaiheita näiden kalliiden hoitojen saatavuudesta ja riskistä, että ne varataan varakkaille.
Yksi tärkeimmistä huolenaiheista geeniterapian etiikasta liittyy itse käytännön olemassaoloon ja onko se moraalisesti hyväksyttävää. Kaikentyyppisiin geeniterapioihin kuuluu yksilön geneettisen profiilin muuttaminen pysyvästi; yksi tyyppi, jota kutsutaan ituradan geeniterapiaksi, mahdollistaa muutosten siirtämisen jälkeläisille ja tuleville sukupolville. Käytännön vastustajat ilmaisevat varaumansa tuntemattomien pitkän aikavälin sivuvaikutusten ja kehitysongelmien riskeihin tuleville sukupolville ja katsovat, että tarvitaan lisää tutkimusta ennen näiden riskien ottamista. Jotkut ottavat myös geeniterapian vastaan uskonnollisista syistä, koska he pitävät sitä Jumalan suunnitelman muuttamisena. Geeniterapian kannattajat mainitsevat valtavan potentiaalin pelastaa ihmishenkiä ja hävittää geneettisiä häiriöitä ja näyttävät tuntevan, että palkinnot ovat riskien arvoisia.
Toinen vakava huolenaihe geeniterapian etiikasta on se, että sitä voidaan käyttää väärin. Monet ihmiset ovat yhtä mieltä siitä, että se voi olla hyödyllistä elämää muuttavien haitallisten häiriöiden hoidossa. On kuitenkin huolestuttavaa, että tämä voi johtaa siihen, että sitä käytetään poistamaan kaikki erot yhteiskunnan ihanteesta. Jotkut ihmiset ovat huolissaan siitä, että geeniterapia voisi olla geenitekniikan alku “täydellisen” ihmisen luomiseksi. Toinen huolenaihe on geeniterapian mahdollinen väärinkäyttö, joka parantaa henkilön suorituskykyä ja muuttaa siten kykyjä, kuten älykkyyttä, nopeutta tai koordinaatiota. Tutkijat ja American Medical Association ovat yhtä mieltä siitä, että tällainen geeniterapian käyttö olisi etiikan vastaista eikä sitä pitäisi sallia.
Geeniterapian etiikkaan liittyviä kysymyksiä on myös hoidon kustannuksista. Geeniterapian kokeellisen luonteen vuoksi se on erittäin kallista eikä yleensä kuulu sairausvakuutuksen piiriin. Kustannukset tekevät geeniterapiahoidot tavoittamattomiksi useimmille yksilöille, koska ne ovat yleensä edullisia vain erittäin rikkaille. On huolestuttavaa, että geeniterapiasta voi tulla yksinomainen hoito, joka on varattu varakkaalle eliitille, ja toisilta evätään pääsy. Lääketieteen eettisten sääntöjen mukaisesti monet lääketieteen yhteisöistä ovat sitoutuneet tekemään sen kaikkien saataville sosioekonomisesta asemasta riippumatta.